アミリックス・ファーマシューティカルズ、臨床試験失敗を受けてALS治療薬を撤退

アミリックス・ファーマシューティカルズは、ALS治療薬「レリブリオ/アルブリオザ」が臨床試験で無効であることが判明したことを受け、従業員の70％削減と自主中止を発表した。この動きは、米国食品医薬品局が単一の試験に基づいて物議を醸したこの薬を承認した直後に行われた。同社は規制当局と協力して廃止プロセスを開始しており、移行期間中は既存の患者に無料で医薬品を提供する予定だ。薬物を市場から排除することは一般的に珍しいことであるため、この決定は異例である。

Amylyx Pharmaceuticals Withdraws ALS Drug from Market

アミリックス・ファーマシューティカルズ、ALS治療薬を市場から撤退

In a significant development, Amylyx Pharmaceuticals has announced its decision to voluntarily remove its drug, Relyvrio (Albrioza in Canada), from the market. This move comes less than a month after the release of a clinical trial demonstrating the inefficacy of the once-promising treatment for amyotrophic lateral sclerosis (ALS), also known as Lou Gehrig's disease.

重要な進展として、アミリックス・ファーマシューティカルズは、同社の医薬品レリブリオ（カナダではアルブリオザ）を市場から自主的に削除する決定を発表した。この動きは、ルー・ゲーリッグ病としても知られる筋萎縮性側索硬化症（ALS）のかつて有望視されていた治療法が無効であることを証明する臨床試験の発表から1カ月も経たないうちに行われた。

The Cambridge, Massachusetts-based company initiated the process of withdrawing the drug with regulators on Thursday. Effective immediately, Relyvrio will no longer be available for new patients. However, existing patients will have the option to transition to a "free drug program." Amylyx will also implement a 70% reduction in its workforce.

マサチューセッツ州ケンブリッジに本拠を置く同社は木曜日、規制当局とともにこの薬の回収手続きを開始した。即時有効となり、新規患者はレリブリオを利用できなくなります。ただし、既存の患者には「無料薬物プログラム」に移行する選択肢が与えられる。アミリックスは従業員の70％削減も実施する。

"While this is a challenging time for the ALS community, we reached this path forward in collaboration with affected stakeholders and in keeping with our unwavering commitment to individuals living with ALS and other neurodegenerative diseases," stated Joshua Cohen and Justin Klee, co-chief executive officers of Amylyx, in a joint statement.

「今はALSコミュニティにとって困難な時期ですが、私たちは影響を受ける関係者と協力し、ALSやその他の神経変性疾患を抱えて生きる人々への揺るぎないコミットメントを踏まえて、この前進する道に到達しました」と共同チーフのジョシュア・コーエンとジャスティン・クレーは述べた。アミリックスの執行役員らが共同声明で述べた。

The U.S. Food and Drug Administration's (FDA) approval of Relyvrio in 2022 sparked controversy due to its reliance on a single clinical trial. FDA staff and external experts raised concerns about the drug's effectiveness. A larger trial, the results of which were unveiled last month, revealed that the benefit to patients was not even as reliable as a coin toss. The company's stock value plummeted by 80% as a result.

米国食品医薬品局（FDA）が2022年にレリブリオを承認したことは、単一の臨床試験に依存していることから物議を醸した。 FDAスタッフや外部専門家は、この薬の有効性について懸念を表明した。先月結果が発表された大規模な試験では、患者への利益はコイントスほど信頼できないことが明らかになった。その結果、同社の株価は80％急落した。

Approximately 6,000 individuals in the United States are diagnosed with ALS annually. The progressive disease gradually impairs the body's ability to move, speak, and eventually breathe, with no known cure.

米国では毎年約 6,000 人が ALS と診断されています。進行性のこの病気は、体を動かし、話し、最終的には呼吸する能力を徐々に損ないますが、治療法は知られていません。

Amylyx's decision to voluntarily withdraw Relyvrio from the market is an uncommon occurrence. At an FDA meeting in 2022, an expert panel member expressed skepticism about the prospect of removing the drug from the market if it proved ineffective, suggesting that the FDA had underestimated the complexity and difficulty of such an action.

アミリックスがレリブリオを市場から自発的に撤退する決定は異例のことだ。 2022年のFDA会議で、専門家委員会のメンバーは、効果がないと判明した場合にこの薬を市場から排除する見通しについて懐疑的な姿勢を表明し、FDAがそのような措置の複雑さと難しさを過小評価していたことを示唆した。

"Frankly, I'm not sure it's ever taken place, although admittedly in rare cases, manufacturers themselves have made the decision to do so," commented Caleb Alexander, an internist at Johns Hopkins University.

ジョンズ・ホプキンス大学の内科医カレブ・アレクサンダー氏は、「率直に言って、これまでにこのようなことが行われたかどうかは定かではないが、まれなケースであることは確かだが、メーカー自身がそうする決定を下したことがある」とコメントした。

Alexander commended Amylyx's decision on Thursday. "This case also serves as a reminder of our standards for market access and the risks associated with diluting these standards based on factors other than scientific evidence," he emphasized.

アレクサンダー氏は木曜日、アミリックス氏の決断を称賛した。同氏は「今回の件は、われわれの市場アクセス基準と、科学的証拠以外の要因に基づいて基準を薄めることに伴うリスクを思い出させるものでもある」と強調した。

The ALS Association similarly applauded the announcement. "We commend Amylyx for withdrawing Relyvrio from the market while ensuring that people living with ALS can still access the drug if they believe it is beneficial," the organization stated.

ALS協会も同様にこの発表を称賛した。同団体は、「ALS患者が有益だと信じれば引き続きレリブリオを利用できるようにしながら、レリブリオを市場から撤退させたアミリックス社を称賛する」と述べた。

Amylyx, founded by Klee and Cohen while they were undergraduates at Brown University, had achieved significant success. The company gained FDA approval in 2022 based on a single trial indicating that Relyvrio slowed the rate of decline in activities such as walking and talking compared to a placebo. Subsequent data analysis also suggested that participants taking the drug lived an average of 10 months longer than a control group.

クレーとコーエンがブラウン大学の学部在学中に設立したアミリックスは、大きな成功を収めました。同社は、レリブリオがプラセボと比較して歩行や会話などの活動の低下速度を遅らせたという単一試験に基づいて、2022年にFDAの承認を取得した。その後のデータ分析では、この薬を服用した参加者は対照群より平均10カ月長生きしたことも示唆された。

Relyvrio generated approximately $380 million in revenue last year. At its peak, Amylyx boasted a market capitalization exceeding $1 billion.

Relyvrio は昨年、約 3 億 8,000 万ドルの収益を上げました。最盛期には、Amylyx は 10 億ドルを超える時価総額を誇っていました。

Typically, the FDA requires more substantial evidence—two confirmatory trials—before approving a drug. However, the agency sometimes exercises flexibility, considering the severity of the disease and the efficacy of existing treatments.

通常、FDA は医薬品を承認する前に、より実質的な証拠 (2 つの確認試験) を必要とします。ただし、当局は病気の重症度や既存の治療法の有効性を考慮して、柔軟に対応することもあります。

Amylyx announced its intention to continue analyzing the results of its failed larger trial to inform future ALS research. The company is also developing an additional ALS drug, but its primary drug candidate currently targets Wolfram syndrome, a hereditary disorder that leads to diabetes.

アミリックスは、将来のALS研究に情報を提供するために、失敗した大規模試験の結果を分析し続ける意向を発表した。同社は追加のALS治療薬も開発中だが、その主な薬剤候補は現在、糖尿病を引き起こす遺伝性疾患であるウルフラム症候群を標的としている。

Correction:

修正：

An earlier version of this article incorrectly stated that Amylyx Pharmaceuticals made its announcement on Wednesday. The news was announced Thursday.

この記事の以前のバージョンでは、Amylyx Pharmaceuticals が水曜日に発表したと誤って記載されていました。このニュースは木曜日に発表された。