Amylyx Pharmaceuticals zieht ALS-Medikament nach Scheitern klinischer Studien zurück

Amylyx Pharmaceuticals hat eine Reduzierung seiner Belegschaft um 70 % und den freiwilligen Rückzug seines ALS-Medikaments Relyvrio/Albrioza angekündigt, nachdem eine klinische Studie dessen Unwirksamkeit gezeigt hatte. Dieser Schritt erfolgt unmittelbar nach der umstrittenen Zulassung des Arzneimittels durch die US-amerikanische Arzneimittelbehörde auf der Grundlage einer einzigen Studie. Das Unternehmen hat den Entfernungsprozess bei den Aufsichtsbehörden eingeleitet und wird bestehenden Patienten während des Übergangs kostenlosen Zugang zu Medikamenten gewähren. Die Entscheidung ist ungewöhnlich, da es in der Regel ungewöhnlich ist, dass Medikamente vom Markt genommen werden.

Amylyx Pharmaceuticals Withdraws ALS Drug from Market

Amylyx Pharmaceuticals nimmt ALS-Medikament vom Markt

In a significant development, Amylyx Pharmaceuticals has announced its decision to voluntarily remove its drug, Relyvrio (Albrioza in Canada), from the market. This move comes less than a month after the release of a clinical trial demonstrating the inefficacy of the once-promising treatment for amyotrophic lateral sclerosis (ALS), also known as Lou Gehrig's disease.

In einer bedeutenden Entwicklung hat Amylyx Pharmaceuticals seine Entscheidung bekannt gegeben, sein Medikament Relyvrio (Albrioza in Kanada) freiwillig vom Markt zu nehmen. Dieser Schritt erfolgt weniger als einen Monat nach der Veröffentlichung einer klinischen Studie, die die Unwirksamkeit der einst vielversprechenden Behandlung von Amyotropher Lateralsklerose (ALS), auch bekannt als Lou-Gehrig-Krankheit, zeigt.

The Cambridge, Massachusetts-based company initiated the process of withdrawing the drug with regulators on Thursday. Effective immediately, Relyvrio will no longer be available for new patients. However, existing patients will have the option to transition to a "free drug program." Amylyx will also implement a 70% reduction in its workforce.

Das in Cambridge, Massachusetts, ansässige Unternehmen hat am Donnerstag den Prozess zur Rücknahme des Arzneimittels bei den Aufsichtsbehörden eingeleitet. Ab sofort wird Relyvrio für neue Patienten nicht mehr verfügbar sein. Bestehende Patienten haben jedoch die Möglichkeit, zu einem „kostenlosen Medikamentenprogramm“ überzugehen. Amylyx wird außerdem seine Belegschaft um 70 % reduzieren.

"While this is a challenging time for the ALS community, we reached this path forward in collaboration with affected stakeholders and in keeping with our unwavering commitment to individuals living with ALS and other neurodegenerative diseases," stated Joshua Cohen and Justin Klee, co-chief executive officers of Amylyx, in a joint statement.

„Obwohl dies eine herausfordernde Zeit für die ALS-Gemeinschaft ist, haben wir diesen Weg in Zusammenarbeit mit betroffenen Interessengruppen und im Einklang mit unserem unerschütterlichen Engagement für Menschen, die mit ALS und anderen neurodegenerativen Erkrankungen leben, erreicht“, erklärten Joshua Cohen und Justin Klee, Co-Chef Geschäftsführer von Amylyx, in einer gemeinsamen Erklärung.

The U.S. Food and Drug Administration's (FDA) approval of Relyvrio in 2022 sparked controversy due to its reliance on a single clinical trial. FDA staff and external experts raised concerns about the drug's effectiveness. A larger trial, the results of which were unveiled last month, revealed that the benefit to patients was not even as reliable as a coin toss. The company's stock value plummeted by 80% as a result.

Die Zulassung von Relyvrio durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) im Jahr 2022 löste Kontroversen aus, da es auf einer einzigen klinischen Studie beruhte. Mitarbeiter der FDA und externe Experten äußerten Bedenken hinsichtlich der Wirksamkeit des Medikaments. Eine größere Studie, deren Ergebnisse letzten Monat veröffentlicht wurden, ergab, dass der Nutzen für die Patienten nicht einmal so zuverlässig war wie ein Münzwurf. Der Aktienwert des Unternehmens sank dadurch um 80 %.

Approximately 6,000 individuals in the United States are diagnosed with ALS annually. The progressive disease gradually impairs the body's ability to move, speak, and eventually breathe, with no known cure.

Jährlich wird bei etwa 6.000 Menschen in den Vereinigten Staaten ALS diagnostiziert. Die fortschreitende Krankheit beeinträchtigt allmählich die Fähigkeit des Körpers, sich zu bewegen, zu sprechen und schließlich zu atmen, ohne dass eine Heilung bekannt ist.

Amylyx's decision to voluntarily withdraw Relyvrio from the market is an uncommon occurrence. At an FDA meeting in 2022, an expert panel member expressed skepticism about the prospect of removing the drug from the market if it proved ineffective, suggesting that the FDA had underestimated the complexity and difficulty of such an action.

Die Entscheidung von Amylyx, Relyvrio freiwillig vom Markt zu nehmen, ist ein ungewöhnliches Ereignis. Bei einer Sitzung der FDA im Jahr 2022 äußerte ein Mitglied des Expertengremiums seine Skepsis gegenüber der Aussicht, das Medikament vom Markt zu nehmen, wenn es sich als unwirksam erweisen würde, was darauf hindeutet, dass die FDA die Komplexität und Schwierigkeit einer solchen Maßnahme unterschätzt hatte.

"Frankly, I'm not sure it's ever taken place, although admittedly in rare cases, manufacturers themselves have made the decision to do so," commented Caleb Alexander, an internist at Johns Hopkins University.

„Ehrlich gesagt bin ich mir nicht sicher, ob es jemals dazu gekommen ist, obwohl zugegebenermaßen in seltenen Fällen die Hersteller selbst die Entscheidung dazu getroffen haben“, kommentierte Caleb Alexander, Internist an der Johns Hopkins University.

Alexander commended Amylyx's decision on Thursday. "This case also serves as a reminder of our standards for market access and the risks associated with diluting these standards based on factors other than scientific evidence," he emphasized.

Alexander lobte die Entscheidung von Amylyx am Donnerstag. „Dieser Fall erinnert auch an unsere Standards für den Marktzugang und die Risiken, die mit einer Verwässerung dieser Standards aufgrund anderer Faktoren als wissenschaftlicher Erkenntnisse verbunden sind“, betonte er.

The ALS Association similarly applauded the announcement. "We commend Amylyx for withdrawing Relyvrio from the market while ensuring that people living with ALS can still access the drug if they believe it is beneficial," the organization stated.

Auch die ALS Association begrüßte die Ankündigung. „Wir loben Amylyx dafür, dass es Relyvrio vom Markt genommen hat und gleichzeitig dafür gesorgt hat, dass Menschen mit ALS weiterhin Zugang zu dem Medikament haben, wenn sie glauben, dass es von Nutzen ist“, erklärte die Organisation.

Amylyx, founded by Klee and Cohen while they were undergraduates at Brown University, had achieved significant success. The company gained FDA approval in 2022 based on a single trial indicating that Relyvrio slowed the rate of decline in activities such as walking and talking compared to a placebo. Subsequent data analysis also suggested that participants taking the drug lived an average of 10 months longer than a control group.

Amylyx wurde von Klee und Cohen während ihres Studiums an der Brown University gegründet und hatte bedeutende Erfolge erzielt. Das Unternehmen erhielt 2022 die FDA-Zulassung auf der Grundlage einer einzigen Studie, die zeigte, dass Relyvrio im Vergleich zu einem Placebo den Rückgang von Aktivitäten wie Gehen und Sprechen verlangsamte. Die anschließende Datenanalyse ergab außerdem, dass Teilnehmer, die das Medikament einnahmen, im Durchschnitt 10 Monate länger lebten als eine Kontrollgruppe.

Relyvrio generated approximately $380 million in revenue last year. At its peak, Amylyx boasted a market capitalization exceeding $1 billion.

Relyvrio erzielte im vergangenen Jahr einen Umsatz von rund 380 Millionen US-Dollar. In seiner Blütezeit verfügte Amylyx über eine Marktkapitalisierung von über 1 Milliarde US-Dollar.

Typically, the FDA requires more substantial evidence—two confirmatory trials—before approving a drug. However, the agency sometimes exercises flexibility, considering the severity of the disease and the efficacy of existing treatments.

Typischerweise verlangt die FDA vor der Zulassung eines Medikaments substanziellere Beweise – zwei bestätigende Studien. Allerdings übt die Agentur manchmal Flexibilität aus, wenn sie die Schwere der Erkrankung und die Wirksamkeit bestehender Behandlungen berücksichtigt.

Amylyx announced its intention to continue analyzing the results of its failed larger trial to inform future ALS research. The company is also developing an additional ALS drug, but its primary drug candidate currently targets Wolfram syndrome, a hereditary disorder that leads to diabetes.

Amylyx kündigte seine Absicht an, die Ergebnisse seiner gescheiterten größeren Studie weiter zu analysieren, um künftige ALS-Forschung zu unterstützen. Das Unternehmen entwickelt außerdem ein weiteres ALS-Medikament, sein primärer Medikamentenkandidat zielt jedoch derzeit auf das Wolfram-Syndrom ab, eine Erbkrankheit, die zu Diabetes führt.

Correction:

Korrektur:

An earlier version of this article incorrectly stated that Amylyx Pharmaceuticals made its announcement on Wednesday. The news was announced Thursday.

In einer früheren Version dieses Artikels wurde fälschlicherweise angegeben, dass Amylyx Pharmaceuticals seine Ankündigung am Mittwoch gemacht habe. Die Nachricht wurde am Donnerstag bekannt gegeben.