아밀릭스 파마슈티컬스, 임상시험 실패 후 ALS 치료제 철수

아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)는 임상시험에서 효과가 없음이 밝혀진 후 인력을 70% 줄이고 루게릭병(ALS) 약물인 렐리브리오/알브리오자(Relyvrio/Albrioza)의 자발적인 철수를 발표했습니다. 이러한 움직임은 미국 식품의약국(FDA)이 단일 임상시험을 기반으로 논란의 여지가 있는 약물을 승인한 직후에 나온 것입니다. 회사는 규제 당국과 함께 제거 프로세스를 시작했으며 전환 기간 동안 기존 환자에게 무료 약물 접근을 제공할 것입니다. 시장에서 약물을 제거하는 일은 일반적으로 흔하지 않기 때문에 이러한 결정은 이례적입니다.

Amylyx Pharmaceuticals Withdraws ALS Drug from Market

Amylyx Pharmaceuticals, ALS 약물을 시장에서 철수

In a significant development, Amylyx Pharmaceuticals has announced its decision to voluntarily remove its drug, Relyvrio (Albrioza in Canada), from the market. This move comes less than a month after the release of a clinical trial demonstrating the inefficacy of the once-promising treatment for amyotrophic lateral sclerosis (ALS), also known as Lou Gehrig's disease.

중요한 진전으로, Amylyx Pharmaceuticals는 자사의 약물인 Relyvrio(캐나다의 Albrioza)를 시장에서 자발적으로 제거하기로 결정했다고 발표했습니다. 이러한 움직임은 루게릭병으로도 알려진 근위축성 측삭 경화증(ALS)에 대한 한때 유망했던 치료법의 비효율성을 입증하는 임상 시험이 발표된 지 한 달도 채 되지 않아 이루어졌습니다.

The Cambridge, Massachusetts-based company initiated the process of withdrawing the drug with regulators on Thursday. Effective immediately, Relyvrio will no longer be available for new patients. However, existing patients will have the option to transition to a "free drug program." Amylyx will also implement a 70% reduction in its workforce.

매사추세츠 주 케임브리지에 본사를 둔 이 회사는 목요일 규제 당국과 함께 약품 회수 절차를 시작했습니다. 즉시 발효되면 Relyvrio는 더 이상 신규 환자에게 제공되지 않습니다. 그러나 기존 환자에게는 "무료 약물 프로그램"으로 전환할 수 있는 옵션이 제공됩니다. Amylyx는 또한 인력을 70% 감축할 예정입니다.

"While this is a challenging time for the ALS community, we reached this path forward in collaboration with affected stakeholders and in keeping with our unwavering commitment to individuals living with ALS and other neurodegenerative diseases," stated Joshua Cohen and Justin Klee, co-chief executive officers of Amylyx, in a joint statement.

공동 대표인 조슈아 코헨(Joshua Cohen)과 저스틴 클리(Justin Klee)는 "지금은 ALS 커뮤니티에 어려운 시기이지만, 우리는 영향을 받는 이해관계자들과 협력하고 ALS 및 기타 신경퇴행성 질환을 앓고 있는 개인에 대한 확고한 헌신을 유지하면서 이 길을 향해 나아갔습니다"라고 말했습니다. Amylyx의 임원들이 공동 성명을 통해 발표했습니다.

The U.S. Food and Drug Administration's (FDA) approval of Relyvrio in 2022 sparked controversy due to its reliance on a single clinical trial. FDA staff and external experts raised concerns about the drug's effectiveness. A larger trial, the results of which were unveiled last month, revealed that the benefit to patients was not even as reliable as a coin toss. The company's stock value plummeted by 80% as a result.

미국 식품의약국(FDA)의 2022년 렐리브리오 승인은 단일 임상시험에 의존한다는 점에서 논란을 불러일으켰다. FDA 직원과 외부 전문가들은 약물의 효과에 대한 우려를 제기했습니다. 지난 달 결과가 공개된 대규모 임상시험에서는 환자가 얻을 수 있는 이점이 동전 던지기만큼 신뢰할 수 없는 것으로 나타났습니다. 그 결과 회사의 주가는 80%나 급락했다.

Approximately 6,000 individuals in the United States are diagnosed with ALS annually. The progressive disease gradually impairs the body's ability to move, speak, and eventually breathe, with no known cure.

미국에서는 매년 약 6,000명이 ALS 진단을 받습니다. 진행성 질병은 신체의 움직이고 말하고 호흡하는 능력을 점차적으로 손상시키며, 알려진 치료법은 없습니다.

Amylyx's decision to voluntarily withdraw Relyvrio from the market is an uncommon occurrence. At an FDA meeting in 2022, an expert panel member expressed skepticism about the prospect of removing the drug from the market if it proved ineffective, suggesting that the FDA had underestimated the complexity and difficulty of such an action.

Amylyx가 Relyvrio를 시장에서 자발적으로 철수하기로 한 결정은 이례적인 일입니다. 2022년 FDA 회의에서 전문가 패널 구성원은 해당 약물이 효과가 없는 것으로 판명될 경우 시장에서 약물을 제거할 가능성에 대해 회의적인 입장을 표명했으며, 이는 FDA가 그러한 조치의 복잡성과 어려움을 과소평가했음을 시사합니다.

"Frankly, I'm not sure it's ever taken place, although admittedly in rare cases, manufacturers themselves have made the decision to do so," commented Caleb Alexander, an internist at Johns Hopkins University.

존스 홉킨스 대학의 내과 전문의 Caleb Alexander는 "솔직히 그런 일이 일어났는지 확신할 수 없다. 비록 드문 경우이긴 하지만 제조업체 스스로 그렇게 하기로 결정했다"고 말했다.

Alexander commended Amylyx's decision on Thursday. "This case also serves as a reminder of our standards for market access and the risks associated with diluting these standards based on factors other than scientific evidence," he emphasized.

Alexander는 목요일에 Amylyx의 결정을 칭찬했습니다. 그는 "이 사건은 또한 시장 접근에 대한 우리의 기준과 과학적 증거 이외의 요인에 기초하여 이러한 기준을 희석시키는 것과 관련된 위험을 상기시키는 역할을 한다"고 강조했습니다.

The ALS Association similarly applauded the announcement. "We commend Amylyx for withdrawing Relyvrio from the market while ensuring that people living with ALS can still access the drug if they believe it is beneficial," the organization stated.

ALS 협회도 마찬가지로 이번 발표에 박수를 보냈습니다. “우리는 ALS 환자들이 유익하다고 믿는다면 약품에 계속 접근할 수 있도록 보장하면서 시장에서 Relyvrio를 철수한 Amylyx를 칭찬합니다.”라고 조직은 말했습니다.

Amylyx, founded by Klee and Cohen while they were undergraduates at Brown University, had achieved significant success. The company gained FDA approval in 2022 based on a single trial indicating that Relyvrio slowed the rate of decline in activities such as walking and talking compared to a placebo. Subsequent data analysis also suggested that participants taking the drug lived an average of 10 months longer than a control group.

Klee와 Cohen이 Brown University 재학 중 설립한 Amylyx는 상당한 성공을 거두었습니다. 이 회사는 Relyvrio가 위약에 비해 걷기, 말하기 등 활동 감소 속도를 늦추는 단일 실험을 기반으로 2022년 FDA 승인을 받았습니다. 후속 데이터 분석에서는 약물을 복용한 참가자가 대조군보다 평균 10개월 더 오래 살았다는 사실도 제시되었습니다.

Relyvrio generated approximately $380 million in revenue last year. At its peak, Amylyx boasted a market capitalization exceeding $1 billion.

Relyvrio는 지난해 약 3억 8천만 달러의 매출을 올렸습니다. 전성기에는 Amylyx의 시가총액이 10억 달러를 넘었습니다.

Typically, the FDA requires more substantial evidence—two confirmatory trials—before approving a drug. However, the agency sometimes exercises flexibility, considering the severity of the disease and the efficacy of existing treatments.

일반적으로 FDA는 약품을 승인하기 전에 더 실질적인 증거, 즉 두 번의 확증적 임상시험을 요구합니다. 다만, 질병의 중증도와 기존 치료제의 유효성 등을 고려해 유연성을 발휘하는 경우도 있다.

Amylyx announced its intention to continue analyzing the results of its failed larger trial to inform future ALS research. The company is also developing an additional ALS drug, but its primary drug candidate currently targets Wolfram syndrome, a hereditary disorder that leads to diabetes.

Amylyx는 향후 ALS 연구에 정보를 제공하기 위해 실패한 대규모 임상시험의 결과를 계속 분석하겠다는 의사를 밝혔습니다. 이 회사는 추가 ALS 약물도 개발 중이지만 주요 약물 후보는 현재 당뇨병으로 이어지는 유전성 질환인 볼프람 증후군(Wolfram Syndrome)을 표적으로 삼고 있습니다.

Correction:

보정:

An earlier version of this article incorrectly stated that Amylyx Pharmaceuticals made its announcement on Wednesday. The news was announced Thursday.

이 기사의 이전 버전에서는 Amylyx Pharmaceuticals가 수요일에 발표를 했다고 잘못 기술했습니다. 그 소식은 목요일에 발표되었습니다.