Amylyx Pharmaceuticals retire son médicament contre la SLA après l'échec d'un essai clinique

Amylyx Pharmaceuticals a annoncé une réduction de 70 % de ses effectifs et le retrait volontaire de son médicament contre la SLA, Relyvrio/Albrioza, suite à un essai clinique révélant son inefficacité. Cette décision intervient juste après l'approbation controversée du médicament par la Food and Drug Administration des États-Unis sur la base d'un seul essai. La société a lancé le processus de retrait avec les régulateurs et offrira un accès gratuit aux médicaments aux patients existants pendant la transition. Cette décision est inhabituelle, dans la mesure où le retrait d’un médicament du marché est généralement rare.

Amylyx Pharmaceuticals Withdraws ALS Drug from Market

Amylyx Pharmaceuticals retire du marché un médicament contre la SLA

In a significant development, Amylyx Pharmaceuticals has announced its decision to voluntarily remove its drug, Relyvrio (Albrioza in Canada), from the market. This move comes less than a month after the release of a clinical trial demonstrating the inefficacy of the once-promising treatment for amyotrophic lateral sclerosis (ALS), also known as Lou Gehrig's disease.

Dans le cadre d'un développement important, Amylyx Pharmaceuticals a annoncé sa décision de retirer volontairement du marché son médicament, Relyvrio (Albrioza au Canada). Cette décision intervient moins d'un mois après la publication d'un essai clinique démontrant l'inefficacité d'un traitement autrefois prometteur contre la sclérose latérale amyotrophique (SLA), également connue sous le nom de maladie de Lou Gehrig.

The Cambridge, Massachusetts-based company initiated the process of withdrawing the drug with regulators on Thursday. Effective immediately, Relyvrio will no longer be available for new patients. However, existing patients will have the option to transition to a "free drug program." Amylyx will also implement a 70% reduction in its workforce.

La société basée à Cambridge, dans le Massachusetts, a lancé jeudi le processus de retrait du médicament auprès des régulateurs. À compter d’aujourd’hui, Relyvrio ne sera plus disponible pour les nouveaux patients. Cependant, les patients existants auront la possibilité de passer à un « programme de médicaments gratuits ». Amylyx mettra également en œuvre une réduction de 70 % de ses effectifs.

"While this is a challenging time for the ALS community, we reached this path forward in collaboration with affected stakeholders and in keeping with our unwavering commitment to individuals living with ALS and other neurodegenerative diseases," stated Joshua Cohen and Justin Klee, co-chief executive officers of Amylyx, in a joint statement.

« Bien qu'il s'agisse d'une période difficile pour la communauté de la SLA, nous avons parcouru cette voie en collaboration avec les parties prenantes concernées et conformément à notre engagement inébranlable envers les personnes vivant avec la SLA et d'autres maladies neurodégénératives », ont déclaré Joshua Cohen et Justin Klee, co-chef dirigeants d'Amylyx, dans une déclaration commune.

The U.S. Food and Drug Administration's (FDA) approval of Relyvrio in 2022 sparked controversy due to its reliance on a single clinical trial. FDA staff and external experts raised concerns about the drug's effectiveness. A larger trial, the results of which were unveiled last month, revealed that the benefit to patients was not even as reliable as a coin toss. The company's stock value plummeted by 80% as a result.

L'approbation de Relyvrio par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en 2022 a suscité une controverse en raison de sa dépendance à l'égard d'un seul essai clinique. Le personnel de la FDA et des experts externes ont exprimé leurs inquiétudes quant à l'efficacité du médicament. Un essai plus vaste, dont les résultats ont été dévoilés le mois dernier, a révélé que le bénéfice pour les patients n'était même pas aussi fiable qu'un tirage au sort. En conséquence, la valeur boursière de la société a chuté de 80 %.

Approximately 6,000 individuals in the United States are diagnosed with ALS annually. The progressive disease gradually impairs the body's ability to move, speak, and eventually breathe, with no known cure.

Aux États-Unis, environ 6 000 personnes reçoivent un diagnostic de SLA chaque année. Cette maladie évolutive altère progressivement la capacité du corps à bouger, à parler et éventuellement à respirer, sans aucun remède connu.

Amylyx's decision to voluntarily withdraw Relyvrio from the market is an uncommon occurrence. At an FDA meeting in 2022, an expert panel member expressed skepticism about the prospect of removing the drug from the market if it proved ineffective, suggesting that the FDA had underestimated the complexity and difficulty of such an action.

La décision d'Amylyx de retirer volontairement Relyvrio du marché est un événement rare. Lors d’une réunion de la FDA en 2022, un membre d’un groupe d’experts a exprimé son scepticisme quant à la perspective de retirer le médicament du marché s’il s’avérait inefficace, suggérant que la FDA avait sous-estimé la complexité et la difficulté d’une telle action.

"Frankly, I'm not sure it's ever taken place, although admittedly in rare cases, manufacturers themselves have made the decision to do so," commented Caleb Alexander, an internist at Johns Hopkins University.

"Franchement, je ne suis pas sûr que cela ait jamais eu lieu, même si, dans de rares cas, les fabricants ont eux-mêmes pris la décision de le faire", a commenté Caleb Alexander, interniste à l'Université Johns Hopkins.

Alexander commended Amylyx's decision on Thursday. "This case also serves as a reminder of our standards for market access and the risks associated with diluting these standards based on factors other than scientific evidence," he emphasized.

Alexander a salué la décision d'Amylyx jeudi. "Cette affaire nous rappelle également nos normes en matière d'accès au marché et les risques associés à une dilution de ces normes sur la base de facteurs autres que les preuves scientifiques", a-t-il souligné.

The ALS Association similarly applauded the announcement. "We commend Amylyx for withdrawing Relyvrio from the market while ensuring that people living with ALS can still access the drug if they believe it is beneficial," the organization stated.

L’Association ALS a également applaudi cette annonce. "Nous félicitons Amylyx d'avoir retiré Relyvrio du marché tout en veillant à ce que les personnes vivant avec la SLA puissent toujours accéder au médicament si elles le croient bénéfique", a déclaré l'organisation.

Amylyx, founded by Klee and Cohen while they were undergraduates at Brown University, had achieved significant success. The company gained FDA approval in 2022 based on a single trial indicating that Relyvrio slowed the rate of decline in activities such as walking and talking compared to a placebo. Subsequent data analysis also suggested that participants taking the drug lived an average of 10 months longer than a control group.

Amylyx, fondée par Klee et Cohen alors qu'ils étaient étudiants à l'Université Brown, a connu un succès significatif. La société a obtenu l’approbation de la FDA en 2022 sur la base d’un seul essai indiquant que Relyvrio ralentissait le taux de déclin d’activités telles que marcher et parler par rapport à un placebo. Une analyse ultérieure des données a également suggéré que les participants prenant ce médicament vivaient en moyenne 10 mois de plus qu'un groupe témoin.

Relyvrio generated approximately $380 million in revenue last year. At its peak, Amylyx boasted a market capitalization exceeding $1 billion.

Relyvrio a généré environ 380 millions de dollars de revenus l'année dernière. À son apogée, Amylyx affichait une capitalisation boursière supérieure à 1 milliard de dollars.

Typically, the FDA requires more substantial evidence—two confirmatory trials—before approving a drug. However, the agency sometimes exercises flexibility, considering the severity of the disease and the efficacy of existing treatments.

En règle générale, la FDA exige des preuves plus substantielles (deux essais de confirmation) avant d'approuver un médicament. Cependant, l’agence fait parfois preuve de flexibilité, compte tenu de la gravité de la maladie et de l’efficacité des traitements existants.

Amylyx announced its intention to continue analyzing the results of its failed larger trial to inform future ALS research. The company is also developing an additional ALS drug, but its primary drug candidate currently targets Wolfram syndrome, a hereditary disorder that leads to diabetes.

Amylyx a annoncé son intention de continuer à analyser les résultats de son essai échoué à plus grande échelle afin d'éclairer les futures recherches sur la SLA. La société développe également un autre médicament contre la SLA, mais son principal médicament candidat cible actuellement le syndrome de Wolfram, une maladie héréditaire qui conduit au diabète.

Correction:

Correction:

An earlier version of this article incorrectly stated that Amylyx Pharmaceuticals made its announcement on Wednesday. The news was announced Thursday.

Une version antérieure de cet article indiquait à tort qu'Amylyx Pharmaceuticals avait fait son annonce mercredi. La nouvelle a été annoncée jeudi.