GeneVentiv는 혈우병 유전자 치료법 개발을 위해 250만 달러의 SBIR 보조금을 받았습니다.

GeneVentiv Therapeutics는 응고 인자 억제제 유무에 관계없이 혈우병 A 및 B에 대한 일회성 주입 유전자 치료법에 대한 전임상 테스트를 수행하기 위해 250만 달러의 보조금을 받았습니다. GENV-HEM이라는 치료법은 두 가지 혈우병 유형의 마우스 모델에서 유망한 결과를 얻은 후 개 혈우병 모델을 대상으로 한 대규모 연구에서 테스트될 예정입니다. 기금은 또한 유전자 치료의 체내 분포 및 관련 독성을 평가하는 데 사용될 것입니다. 이러한 연구는 치료법에 대한 향후 연구용 신약 적용을 뒷받침할 것으로 예상됩니다.

GeneVentiv Secures $2.5 Million SBIR Grant to Advance One-Time Infusion Gene Therapy for Hemophilia

GeneVentiv, 혈우병에 대한 일회성 주입 유전자 치료 발전을 위해 250만 달러의 SBIR 보조금 확보

GeneVentiv Therapeutics, a pioneering biotechnology company, has received a prestigious $2.5 million Small Business Innovation Research (SBIR) grant from the National Heart, Lung, and Blood Institute, a division of the esteemed National Institutes of Health. This grant marks a significant milestone in the development of GeneVentiv's transformative gene therapy, GENV-HEM, for the treatment of hemophilia A and B, both with and without clotting factor inhibitors.

선구적인 생명공학 기업인 GeneVentiv Therapeutics는 존경받는 국립 보건원(National Institutes of Health) 산하 국립 심장, 폐, 혈액 연구소(National Heart, Lung, and Blood Institute)로부터 250만 달러 규모의 중소기업 혁신 연구(SBIR) 보조금을 받았습니다. 이번 보조금은 응고인자 억제제 유무에 관계없이 혈우병 A 및 B 치료를 위한 GeneVentiv의 변형 유전자 치료법인 GENV-HEM 개발에 중요한 이정표가 되었습니다.

GENV-HEM, a one-time infusion gene therapy, has demonstrated remarkable promise in treating hemophilia in preclinical mouse models. The SBIR grant will enable GeneVentiv to further evaluate the therapy's efficacy and safety in a larger study using a canine model of hemophilia. The canine model offers a more robust representation of human physiology, providing valuable insights into the therapy's performance in a setting closer to that of patients.

일회성 주입 유전자 치료법인 GENV-HEM은 전임상 마우스 모델에서 혈우병 치료에 놀라운 가능성을 보여주었습니다. SBIR 보조금을 통해 GeneVentiv는 개 혈우병 모델을 사용한 대규모 연구에서 치료법의 효능과 안전성을 추가로 평가할 수 있게 되었습니다. 개 모델은 인간 생리학을 더욱 강력하게 표현하여 환자에게 더 가까운 환경에서 치료 성능에 대한 귀중한 통찰력을 제공합니다.

The grant will also support critical studies to assess the biodistribution and toxicology of GENV-HEM in the body. These comprehensive investigations are essential for establishing the safety profile of the therapy and for preparing an Investigational New Drug (IND) application, which would allow GENV-HEM to enter human clinical trials.

또한 이 보조금은 체내 GENV-HEM의 생체 분포 및 독성을 평가하기 위한 중요한 연구를 지원할 것입니다. 이러한 포괄적인 조사는 치료법의 안전성 프로필을 확립하고 GENV-HEM이 인간 임상 시험에 들어갈 수 있도록 하는 IND(임상시험용 신약) 신청을 준비하는 데 필수적입니다.

"This SBIR grant is a resounding endorsement of the transformative potential of GENV-HEM," said Paris Margaritis, Chief Scientific Officer of GeneVentiv. "The findings from our mouse studies have been tremendously encouraging, and this grant will enable us to validate these results in a larger animal model and conduct the rigorous safety assessments required for IND submission."

GeneVentiv의 최고 과학 책임자인 Paris Margaritis는 "이번 SBIR 보조금은 GENV-HEM의 혁신적인 잠재력을 확고히 지지하는 것입니다."라고 말했습니다. "우리의 마우스 연구 결과는 엄청나게 고무적이며, 이 보조금을 통해 우리는 더 큰 동물 모델에서 이러한 결과를 검증하고 IND 제출에 필요한 엄격한 안전성 평가를 수행할 수 있게 될 것입니다."

Hemophilia, a rare genetic disorder characterized by excessive and prolonged bleeding, affects approximately 1 in 5,000 males worldwide. The condition arises from deficiencies or malfunctions of clotting factors, primarily factor VIII (FVIII) in hemophilia A and factor IX (FIX) in hemophilia B.

과다하고 지속적인 출혈이 특징인 희귀 유전 질환인 혈우병은 전 세계 남성 5,000명 중 약 1명에게 영향을 미칩니다. 이 질환은 주로 혈우병 A의 경우 제VIII인자(FVIII), 혈우병 B의 경우 제IX인자(FIX)와 같은 응고 인자의 결핍이나 기능 장애로 인해 발생합니다.

Current treatment options for hemophilia include factor replacement therapy, which involves administering synthetic or plasma-derived clotting factors. However, this approach can be limited by the development of neutralizing antibodies (inhibitors) that prevent the clotting factors from functioning properly.

현재 혈우병 치료 옵션에는 합성 또는 혈장 유래 응고 인자를 투여하는 인자 대체 요법이 포함됩니다. 그러나 이 접근법은 응고 인자가 제대로 기능하는 것을 방해하는 중화 항체(억제제)의 개발로 인해 제한될 수 있습니다.

GENV-HEM employs a cutting-edge gene therapy approach that aims to overcome these challenges. The therapy utilizes a harmless adeno-associated virus (AAV) as a carrier to deliver a gene encoding activated clotting factor V (FVa). FVa interacts with another clotting protein, factor X (FX), initiating a cascade of events that lead to the formation of blood clots independently of FVIII or FIX.

GENV-HEM은 이러한 문제를 극복하는 것을 목표로 하는 최첨단 유전자 치료 접근법을 사용합니다. 이 치료법은 활성화된 응고 인자 V(FVa)를 코딩하는 유전자를 전달하기 위해 무해한 아데노 관련 바이러스(AAV)를 운반체로 활용합니다. FVa는 또 다른 응고 단백질인 인자 X(FX)와 상호작용하여 FVIII 또는 FIX와 독립적으로 혈전 형성을 초래하는 일련의 사건을 시작합니다.

"GENV-HEM has the potential to revolutionize the treatment of hemophilia by offering a single-infusion, lifetime solution for patients with and without inhibitors," said Damon Race, CEO of GeneVentiv. "This grant from the NIH is a pivotal step towards bringing this life-changing therapy to patients."

GeneVentiv의 CEO인 Damon Race는 "GENV-HEM은 억제제 유무에 관계없이 환자에게 단회 주입, 평생 솔루션을 제공함으로써 혈우병 치료에 혁명을 일으킬 가능성이 있습니다."라고 말했습니다. "NIH의 이번 보조금은 삶을 변화시키는 치료법을 환자들에게 제공하기 위한 중추적인 단계입니다."

In recognition of its significant therapeutic potential, GENV-HEM has been granted orphan drug designation by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of hemophilia A and B. GeneVentiv has also forged a strategic collaboration with ReciBioPharm to ensure that GENV-HEM meets the stringent Good Manufacturing Practice (GMP) standards and Good Laboratory Practice (GLP) requirements for manufacturing and testing.

GENV-HEM은 상당한 치료 잠재력을 인정받아 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혈우병 A 및 B 치료용 희귀의약품 지정을 받았습니다. GeneVentiv는 또한 GENV-HEM을 보장하기 위해 ReciBioPharm과 전략적 협력을 구축했습니다. HEM은 제조 및 테스트에 대한 엄격한 GMP(Good Manufacturing Practice) 표준과 GLP(Good Laboratory Practice) 요구 사항을 충족합니다.

"The combined support of this grant and our manufacturing partnership with ReciBioPharm significantly reduces the financial burden on investors while maximizing resources for the critical IND-enabling studies," added Race. "This grant brings us one step closer to submitting the IND for GENV-HEM, paving the way for human clinical trials and ultimately providing a transformative treatment option for patients with hemophilia."

Race는 "이 보조금과 ReciBioPharm과의 제조 파트너십의 결합된 지원은 투자자의 재정적 부담을 크게 줄이는 동시에 중요한 IND 지원 연구를 위한 자원을 극대화합니다"라고 덧붙였습니다. "이 보조금을 통해 GENV-HEM에 대한 IND 제출에 한 걸음 더 가까워지고 인간 임상 시험의 길을 닦으며 궁극적으로 혈우병 환자에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있게 되었습니다."

The SBIR grant from the NIH represents a testament to the groundbreaking nature of GeneVentiv's gene therapy approach for hemophilia. With promising preclinical results, a robust canine study, and comprehensive safety assessments underway, GENV-HEM is poised to make a profound impact on the lives of hemophilia patients worldwide.

NIH의 SBIR 보조금은 GeneVentiv의 혈우병에 대한 유전자 치료 접근법의 획기적인 특성을 입증합니다. 유망한 전임상 결과, 탄탄한 개 연구, 진행 중인 포괄적인 안전성 평가를 통해 GENV-HEM은 전 세계 혈우병 환자의 삶에 지대한 영향을 미칠 준비가 되어 있습니다.