GeneVentiv、血友病遺伝子治療の開発に 250 万ドルの SBIR 助成金を受け取る

GeneVentiv Therapeutics は、凝固因子阻害剤の有無にかかわらず、血友病 A および B に対する 1 回限りの注入遺伝子治療の前臨床試験を実施するために 250 万ドルの助成金を受け取りました。この治療法 GENV-HEM は、両方の血友病タイプのマウス モデルで有望な結果が得られたことに続き、血友病のイヌ モデルを用いた大規模研究でテストされる予定です。資金は、遺伝子治療の体内分布および関連する毒性学を評価するためにも使用されます。これらの研究は、将来の治療のための治験中の新薬申請をサポートすることが期待されています。

GeneVentiv Secures $2.5 Million SBIR Grant to Advance One-Time Infusion Gene Therapy for Hemophilia

GeneVentiv、血友病に対するワンタイム注入遺伝子治療を促進するために250万ドルのSBIR助成金を確保

GeneVentiv Therapeutics, a pioneering biotechnology company, has received a prestigious $2.5 million Small Business Innovation Research (SBIR) grant from the National Heart, Lung, and Blood Institute, a division of the esteemed National Institutes of Health. This grant marks a significant milestone in the development of GeneVentiv's transformative gene therapy, GENV-HEM, for the treatment of hemophilia A and B, both with and without clotting factor inhibitors.

先駆的なバイオテクノロジー企業である GeneVentiv Therapeutics は、評判の高い国立衛生研究所の一部門である国立心肺血液研究所から名誉ある 250 万ドルの中小企業イノベーション研究 (SBIR) 助成金を受け取りました。この助成金は、凝固因子阻害剤を使用する場合と使用しない場合の血友病 A および B の治療のための GeneVentiv の変革的遺伝子治療である GENV-HEM の開発における重要なマイルストーンとなります。

GENV-HEM, a one-time infusion gene therapy, has demonstrated remarkable promise in treating hemophilia in preclinical mouse models. The SBIR grant will enable GeneVentiv to further evaluate the therapy's efficacy and safety in a larger study using a canine model of hemophilia. The canine model offers a more robust representation of human physiology, providing valuable insights into the therapy's performance in a setting closer to that of patients.

GENV-HEM は 1 回の注入で遺伝子治療が可能であり、前臨床マウスモデルにおける血友病の治療において顕著な可能性を示しています。 SBIR助成金により、GeneVentivは血友病の犬モデルを使用した大規模研究で治療の有効性と安全性をさらに評価できるようになります。犬のモデルは人間の生理機能をより確実に表現し、患者に近い環境での治療のパフォーマンスについての貴重な洞察を提供します。

The grant will also support critical studies to assess the biodistribution and toxicology of GENV-HEM in the body. These comprehensive investigations are essential for establishing the safety profile of the therapy and for preparing an Investigational New Drug (IND) application, which would allow GENV-HEM to enter human clinical trials.

この助成金は、体内の GENV-HEM の生体内分布と毒性を評価するための重要な研究も支援します。これらの包括的な調査は、治療法の安全性プロファイルを確立し、GENV-HEM のヒト臨床試験への参加を可能にする治験新薬 (IND) 申請の準備に不可欠です。

"This SBIR grant is a resounding endorsement of the transformative potential of GENV-HEM," said Paris Margaritis, Chief Scientific Officer of GeneVentiv. "The findings from our mouse studies have been tremendously encouraging, and this grant will enable us to validate these results in a larger animal model and conduct the rigorous safety assessments required for IND submission."

「この SBIR 助成金は、GENV-HEM の変革の可能性を強く裏付けるものです」と GeneVentiv の最高科学責任者、パリス・マルガリティス氏は述べています。 「私たちのマウス研究から得られた発見は非常に励みになるもので、この助成金により、より大きな動物モデルでこれらの結果を検証し、IND申請に必要な厳格な安全性評価を実施できるようになります。」

Hemophilia, a rare genetic disorder characterized by excessive and prolonged bleeding, affects approximately 1 in 5,000 males worldwide. The condition arises from deficiencies or malfunctions of clotting factors, primarily factor VIII (FVIII) in hemophilia A and factor IX (FIX) in hemophilia B.

血友病は、過剰かつ長期にわたる出血を特徴とする稀な遺伝性疾患であり、世界中で約 5,000 人に 1 人の男性が罹患しています。この状態は、凝固因子、主に血友病 A では第 VIII 因子 (FVIII)、血友病 B では第 IX 因子 (FIX) の欠乏または機能不全によって発生します。

Current treatment options for hemophilia include factor replacement therapy, which involves administering synthetic or plasma-derived clotting factors. However, this approach can be limited by the development of neutralizing antibodies (inhibitors) that prevent the clotting factors from functioning properly.

血友病の現在の治療選択肢には、合成または血漿由来の凝固因子を投与する因子補充療法が含まれます。ただし、このアプローチは、凝固因子の適切な機能を妨げる中和抗体 (阻害剤) の開発によって制限される可能性があります。

GENV-HEM employs a cutting-edge gene therapy approach that aims to overcome these challenges. The therapy utilizes a harmless adeno-associated virus (AAV) as a carrier to deliver a gene encoding activated clotting factor V (FVa). FVa interacts with another clotting protein, factor X (FX), initiating a cascade of events that lead to the formation of blood clots independently of FVIII or FIX.

GENV-HEM は、これらの課題を克服することを目的とした最先端の遺伝子治療アプローチを採用しています。この治療法では、無害なアデノ随伴ウイルス (AAV) をキャリアとして利用し、活性化凝固因子 V (FVa) をコードする遺伝子を送達します。 FVa は別の凝固タンパク質である第 X 因子 (FX) と相互作用し、FVIII または FIX とは独立して血栓の形成につながる一連のイベントを開始します。

"GENV-HEM has the potential to revolutionize the treatment of hemophilia by offering a single-infusion, lifetime solution for patients with and without inhibitors," said Damon Race, CEO of GeneVentiv. "This grant from the NIH is a pivotal step towards bringing this life-changing therapy to patients."

GeneVentiv の CEO、Damon Race 氏は、「GENV-HEM は、阻害剤の有無にかかわらず、患者に 1 回の注入で生涯にわたるソリューションを提供することで、血友病の治療に革命をもたらす可能性があります。」と述べています。 「NIHからのこの助成金は、人生を変えるこの治療法を患者に提供するための極めて重要な一歩です。」

In recognition of its significant therapeutic potential, GENV-HEM has been granted orphan drug designation by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of hemophilia A and B. GeneVentiv has also forged a strategic collaboration with ReciBioPharm to ensure that GENV-HEM meets the stringent Good Manufacturing Practice (GMP) standards and Good Laboratory Practice (GLP) requirements for manufacturing and testing.

GENV-HEM は、その重要な治療可能性が認められ、血友病 A および B の治療用として米国食品医薬品局 (FDA) から希少疾病用医薬品の指定を取得しました。また、GeneVentiv は、GENV-HEM を確実に使用するために、ReciBioPharm と戦略的提携を結んでいます。 HEM は、製造およびテストに関する厳格な適正製造基準 (GMP) 基準および適正検査基準 (GLP) の要件を満たしています。

"The combined support of this grant and our manufacturing partnership with ReciBioPharm significantly reduces the financial burden on investors while maximizing resources for the critical IND-enabling studies," added Race. "This grant brings us one step closer to submitting the IND for GENV-HEM, paving the way for human clinical trials and ultimately providing a transformative treatment option for patients with hemophilia."

「この助成金と当社のReciBioPharmとの製造パートナーシップの組み合わせによる支援により、投資家の経済的負担が大幅に軽減され、同時に重要なIND実現研究のためのリソースが最大限に活用されます。」とRace氏は付け加えた。 「この助成金により、GENV-HEMのIND提出に一歩近づき、ヒト臨床試験への道が開かれ、最終的には血友病患者に革新的な治療選択肢が提供されます。」

The SBIR grant from the NIH represents a testament to the groundbreaking nature of GeneVentiv's gene therapy approach for hemophilia. With promising preclinical results, a robust canine study, and comprehensive safety assessments underway, GENV-HEM is poised to make a profound impact on the lives of hemophilia patients worldwide.

NIH からの SBIR 助成金は、GeneVentiv の血友病に対する遺伝子治療アプローチの画期的な性質の証です。有望な前臨床結果、堅牢な犬の研究、進行中の包括的な安全性評価により、GENV-HEM は世界中の血友病患者の生活に大きな影響を与える準備ができています。