GeneVentiv reçoit une subvention SBIR de 2,5 millions de dollars pour développer une thérapie génique contre l'hémophilie

GeneVentiv Therapeutics a reçu une subvention de 2,5 millions de dollars pour mener des tests précliniques sur sa thérapie génique par perfusion unique pour l'hémophilie A et B, avec ou sans inhibiteurs du facteur de coagulation. La thérapie, GENV-HEM, sera testée dans le cadre d'une vaste étude portant sur un modèle canin d'hémophilie, à la suite de résultats prometteurs obtenus sur des modèles murins des deux types d'hémophilie. Les fonds serviront également à évaluer la distribution de la thérapie génique dans l'organisme et la toxicologie associée. Ces études devraient soutenir une future demande de nouveau médicament expérimental pour cette thérapie.

GeneVentiv Secures $2.5 Million SBIR Grant to Advance One-Time Infusion Gene Therapy for Hemophilia

GeneVentiv obtient une subvention SBIR de 2,5 millions de dollars pour faire progresser la thérapie génique par perfusion unique contre l'hémophilie

GeneVentiv Therapeutics, a pioneering biotechnology company, has received a prestigious $2.5 million Small Business Innovation Research (SBIR) grant from the National Heart, Lung, and Blood Institute, a division of the esteemed National Institutes of Health. This grant marks a significant milestone in the development of GeneVentiv's transformative gene therapy, GENV-HEM, for the treatment of hemophilia A and B, both with and without clotting factor inhibitors.

GeneVentiv Therapeutics, une société de biotechnologie pionnière, a reçu une prestigieuse subvention de 2,5 millions de dollars pour la recherche sur l'innovation dans les petites entreprises (SBIR) de la part du National Heart, Lung, and Blood Institute, une division des prestigieux National Institutes of Health. Cette subvention marque une étape importante dans le développement de la thérapie génique transformatrice de GeneVentiv, GENV-HEM, pour le traitement de l'hémophilie A et B, avec ou sans inhibiteurs du facteur de coagulation.

GENV-HEM, a one-time infusion gene therapy, has demonstrated remarkable promise in treating hemophilia in preclinical mouse models. The SBIR grant will enable GeneVentiv to further evaluate the therapy's efficacy and safety in a larger study using a canine model of hemophilia. The canine model offers a more robust representation of human physiology, providing valuable insights into the therapy's performance in a setting closer to that of patients.

GENV-HEM, une thérapie génique par perfusion unique, s'est révélée remarquablement prometteuse dans le traitement de l'hémophilie dans des modèles murins précliniques. La subvention SBIR permettra à GeneVentiv d'évaluer davantage l'efficacité et la sécurité de la thérapie dans le cadre d'une étude plus vaste utilisant un modèle canin d'hémophilie. Le modèle canin offre une représentation plus robuste de la physiologie humaine, fournissant des informations précieuses sur les performances de la thérapie dans un environnement plus proche de celui des patients.

The grant will also support critical studies to assess the biodistribution and toxicology of GENV-HEM in the body. These comprehensive investigations are essential for establishing the safety profile of the therapy and for preparing an Investigational New Drug (IND) application, which would allow GENV-HEM to enter human clinical trials.

La subvention soutiendra également des études critiques pour évaluer la biodistribution et la toxicologie du GENV-HEM dans l’organisme. Ces enquêtes approfondies sont essentielles pour établir le profil de sécurité du traitement et pour préparer une demande de nouveau médicament expérimental (IND), qui permettrait à GENV-HEM de participer à des essais cliniques sur l'homme.

"This SBIR grant is a resounding endorsement of the transformative potential of GENV-HEM," said Paris Margaritis, Chief Scientific Officer of GeneVentiv. "The findings from our mouse studies have been tremendously encouraging, and this grant will enable us to validate these results in a larger animal model and conduct the rigorous safety assessments required for IND submission."

« Cette subvention SBIR constitue une reconnaissance retentissante du potentiel transformateur de GENV-HEM », a déclaré Paris Margaritis, directeur scientifique de GeneVentiv. "Les résultats de nos études sur la souris ont été extrêmement encourageants, et cette subvention nous permettra de valider ces résultats dans un modèle animal plus grand et de mener les évaluations rigoureuses de sécurité requises pour la soumission de l'IND."

Hemophilia, a rare genetic disorder characterized by excessive and prolonged bleeding, affects approximately 1 in 5,000 males worldwide. The condition arises from deficiencies or malfunctions of clotting factors, primarily factor VIII (FVIII) in hemophilia A and factor IX (FIX) in hemophilia B.

L'hémophilie, une maladie génétique rare caractérisée par des saignements excessifs et prolongés, touche environ 1 homme sur 5 000 dans le monde. La maladie résulte de carences ou de dysfonctionnements des facteurs de coagulation, principalement le facteur VIII (FVIII) dans l'hémophilie A et le facteur IX (FIX) dans l'hémophilie B.

Current treatment options for hemophilia include factor replacement therapy, which involves administering synthetic or plasma-derived clotting factors. However, this approach can be limited by the development of neutralizing antibodies (inhibitors) that prevent the clotting factors from functioning properly.

Les options de traitement actuelles pour l'hémophilie comprennent la thérapie de remplacement des facteurs, qui consiste à administrer des facteurs de coagulation synthétiques ou dérivés du plasma. Cependant, cette approche peut être limitée par le développement d’anticorps neutralisants (inhibiteurs) qui empêchent le bon fonctionnement des facteurs de coagulation.

GENV-HEM employs a cutting-edge gene therapy approach that aims to overcome these challenges. The therapy utilizes a harmless adeno-associated virus (AAV) as a carrier to deliver a gene encoding activated clotting factor V (FVa). FVa interacts with another clotting protein, factor X (FX), initiating a cascade of events that lead to the formation of blood clots independently of FVIII or FIX.

GENV-HEM utilise une approche de thérapie génique de pointe qui vise à surmonter ces défis. La thérapie utilise un virus adéno-associé (AAV) inoffensif comme support pour délivrer un gène codant pour le facteur de coagulation activé V (FVa). Le FVa interagit avec une autre protéine de la coagulation, le facteur X (FX), déclenchant une cascade d'événements conduisant à la formation de caillots sanguins indépendamment du FVIII ou du FIX.

"GENV-HEM has the potential to revolutionize the treatment of hemophilia by offering a single-infusion, lifetime solution for patients with and without inhibitors," said Damon Race, CEO of GeneVentiv. "This grant from the NIH is a pivotal step towards bringing this life-changing therapy to patients."

« GENV-HEM a le potentiel de révolutionner le traitement de l'hémophilie en offrant une solution à vie en perfusion unique aux patients avec et sans inhibiteurs », a déclaré Damon Race, PDG de GeneVentiv. "Cette subvention du NIH constitue une étape cruciale vers la mise à disposition de cette thérapie qui change la vie des patients."

In recognition of its significant therapeutic potential, GENV-HEM has been granted orphan drug designation by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of hemophilia A and B. GeneVentiv has also forged a strategic collaboration with ReciBioPharm to ensure that GENV-HEM meets the stringent Good Manufacturing Practice (GMP) standards and Good Laboratory Practice (GLP) requirements for manufacturing and testing.

En reconnaissance de son potentiel thérapeutique important, GENV-HEM a obtenu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de l'hémophilie A et B. GeneVentiv a également noué une collaboration stratégique avec ReciBioPharm pour garantir que GENV-HEM HEM répond aux normes strictes de bonnes pratiques de fabrication (BPF) et aux exigences de bonnes pratiques de laboratoire (BPL) pour la fabrication et les tests.

"The combined support of this grant and our manufacturing partnership with ReciBioPharm significantly reduces the financial burden on investors while maximizing resources for the critical IND-enabling studies," added Race. "This grant brings us one step closer to submitting the IND for GENV-HEM, paving the way for human clinical trials and ultimately providing a transformative treatment option for patients with hemophilia."

« Le soutien combiné de cette subvention et de notre partenariat de fabrication avec ReciBioPharm réduit considérablement le fardeau financier des investisseurs tout en maximisant les ressources pour les études critiques permettant l'IND », a ajouté Race. « Cette subvention nous rapproche de la soumission de l'IND pour GENV-HEM, ouvrant la voie à des essais cliniques sur l'homme et, à terme, en fournissant une option de traitement transformatrice pour les patients atteints d'hémophilie.

The SBIR grant from the NIH represents a testament to the groundbreaking nature of GeneVentiv's gene therapy approach for hemophilia. With promising preclinical results, a robust canine study, and comprehensive safety assessments underway, GENV-HEM is poised to make a profound impact on the lives of hemophilia patients worldwide.

La subvention SBIR du NIH témoigne de la nature révolutionnaire de l'approche de thérapie génique de GeneVentiv pour l'hémophilie. Avec des résultats précliniques prometteurs, une étude canine robuste et des évaluations complètes de sécurité en cours, GENV-HEM est sur le point d’avoir un impact profond sur la vie des patients hémophiles du monde entier.