GeneVentiv erhält SBIR-Zuschuss in Höhe von 2,5 Millionen US-Dollar für die Entwicklung einer Hämophilie-Gentherapie

GeneVentiv Therapeutics hat einen Zuschuss in Höhe von 2,5 Millionen US-Dollar für die Durchführung präklinischer Tests seiner einmaligen Infusions-Gentherapie gegen Hämophilie A und B mit oder ohne Gerinnungsfaktorhemmer erhalten. Die Therapie, GENV-HEM, wird in einer großen Studie mit einem Hundemodell der Hämophilie getestet, nachdem vielversprechende Ergebnisse in Mausmodellen beider Hämophilietypen erzielt wurden. Die Mittel werden auch verwendet, um die Verteilung der Gentherapie im Körper und die damit verbundene Toxikologie zu bewerten. Es wird erwartet, dass diese Studien eine zukünftige Anwendung eines neuen Arzneimittels für die Therapie unterstützen.

GeneVentiv Secures $2.5 Million SBIR Grant to Advance One-Time Infusion Gene Therapy for Hemophilia

GeneVentiv sichert sich einen SBIR-Zuschuss in Höhe von 2,5 Millionen US-Dollar zur Weiterentwicklung der einmaligen Infusions-Gentherapie bei Hämophilie

GeneVentiv Therapeutics, a pioneering biotechnology company, has received a prestigious $2.5 million Small Business Innovation Research (SBIR) grant from the National Heart, Lung, and Blood Institute, a division of the esteemed National Institutes of Health. This grant marks a significant milestone in the development of GeneVentiv's transformative gene therapy, GENV-HEM, for the treatment of hemophilia A and B, both with and without clotting factor inhibitors.

GeneVentiv Therapeutics, ein bahnbrechendes Biotechnologieunternehmen, hat vom National Heart, Lung, and Blood Institute, einer Abteilung der angesehenen National Institutes of Health, ein prestigeträchtiges Small Business Innovation Research (SBIR)-Stipendium in Höhe von 2,5 Millionen US-Dollar erhalten. Dieser Zuschuss markiert einen bedeutenden Meilenstein in der Entwicklung der transformativen Gentherapie GENV-HEM von GeneVentiv zur Behandlung von Hämophilie A und B, sowohl mit als auch ohne Gerinnungsfaktorinhibitoren.

GENV-HEM, a one-time infusion gene therapy, has demonstrated remarkable promise in treating hemophilia in preclinical mouse models. The SBIR grant will enable GeneVentiv to further evaluate the therapy's efficacy and safety in a larger study using a canine model of hemophilia. The canine model offers a more robust representation of human physiology, providing valuable insights into the therapy's performance in a setting closer to that of patients.

GENV-HEM, eine einmalige Infusions-Gentherapie, hat sich bei der Behandlung von Hämophilie in präklinischen Mausmodellen als bemerkenswert vielversprechend erwiesen. Der SBIR-Zuschuss wird es GeneVentiv ermöglichen, die Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie in einer größeren Studie unter Verwendung eines Hundemodells für Hämophilie weiter zu bewerten. Das Hundemodell bietet eine aussagekräftigere Darstellung der menschlichen Physiologie und liefert wertvolle Einblicke in die Leistung der Therapie in einem Umfeld, das dem der Patienten näher kommt.

The grant will also support critical studies to assess the biodistribution and toxicology of GENV-HEM in the body. These comprehensive investigations are essential for establishing the safety profile of the therapy and for preparing an Investigational New Drug (IND) application, which would allow GENV-HEM to enter human clinical trials.

Mit dem Zuschuss werden auch wichtige Studien zur Bewertung der Bioverteilung und Toxikologie von GENV-HEM im Körper unterstützt. Diese umfassenden Untersuchungen sind von entscheidender Bedeutung für die Festlegung des Sicherheitsprofils der Therapie und für die Vorbereitung eines IND-Antrags (Investigational New Drug), der es GENV-HEM ermöglichen würde, in klinische Studien am Menschen einzutreten.

"This SBIR grant is a resounding endorsement of the transformative potential of GENV-HEM," said Paris Margaritis, Chief Scientific Officer of GeneVentiv. "The findings from our mouse studies have been tremendously encouraging, and this grant will enable us to validate these results in a larger animal model and conduct the rigorous safety assessments required for IND submission."

„Dieser SBIR-Zuschuss ist eine klare Bestätigung des transformativen Potenzials von GENV-HEM“, sagte Paris Margaritis, Chief Scientific Officer von GeneVentiv. „Die Ergebnisse unserer Mausstudien waren äußerst ermutigend, und dieser Zuschuss wird es uns ermöglichen, diese Ergebnisse in einem größeren Tiermodell zu validieren und die strengen Sicherheitsbewertungen durchzuführen, die für die IND-Einreichung erforderlich sind.“

Hemophilia, a rare genetic disorder characterized by excessive and prolonged bleeding, affects approximately 1 in 5,000 males worldwide. The condition arises from deficiencies or malfunctions of clotting factors, primarily factor VIII (FVIII) in hemophilia A and factor IX (FIX) in hemophilia B.

Hämophilie, eine seltene genetische Erkrankung, die durch übermäßige und anhaltende Blutungen gekennzeichnet ist, betrifft weltweit etwa 1 von 5.000 Männern. Die Erkrankung entsteht durch einen Mangel oder eine Fehlfunktion von Gerinnungsfaktoren, vor allem Faktor VIII (FVIII) bei Hämophilie A und Faktor IX (FIX) bei Hämophilie B.

Current treatment options for hemophilia include factor replacement therapy, which involves administering synthetic or plasma-derived clotting factors. However, this approach can be limited by the development of neutralizing antibodies (inhibitors) that prevent the clotting factors from functioning properly.

Zu den aktuellen Behandlungsoptionen für Hämophilie gehört die Faktorersatztherapie, bei der synthetische oder aus Plasma gewonnene Gerinnungsfaktoren verabreicht werden. Dieser Ansatz kann jedoch durch die Entwicklung neutralisierender Antikörper (Inhibitoren) eingeschränkt werden, die die ordnungsgemäße Funktion der Gerinnungsfaktoren verhindern.

GENV-HEM employs a cutting-edge gene therapy approach that aims to overcome these challenges. The therapy utilizes a harmless adeno-associated virus (AAV) as a carrier to deliver a gene encoding activated clotting factor V (FVa). FVa interacts with another clotting protein, factor X (FX), initiating a cascade of events that lead to the formation of blood clots independently of FVIII or FIX.

GENV-HEM nutzt einen hochmodernen gentherapeutischen Ansatz, der darauf abzielt, diese Herausforderungen zu meistern. Die Therapie nutzt ein harmloses Adeno-assoziiertes Virus (AAV) als Träger, um ein Gen zu transportieren, das den aktivierten Gerinnungsfaktor V (FVa) kodiert. FVa interagiert mit einem anderen Gerinnungsprotein, Faktor X (FX), und löst eine Kaskade von Ereignissen aus, die unabhängig von FVIII oder FIX zur Bildung von Blutgerinnseln führen.

"GENV-HEM has the potential to revolutionize the treatment of hemophilia by offering a single-infusion, lifetime solution for patients with and without inhibitors," said Damon Race, CEO of GeneVentiv. "This grant from the NIH is a pivotal step towards bringing this life-changing therapy to patients."

„GENV-HEM hat das Potenzial, die Behandlung von Hämophilie zu revolutionieren, indem es eine lebenslange Einzelinfusionslösung für Patienten mit und ohne Inhibitoren bietet“, sagte Damon Race, CEO von GeneVentiv. „Dieser Zuschuss des NIH ist ein entscheidender Schritt, um diese lebensverändernde Therapie den Patienten zugänglich zu machen.“

In recognition of its significant therapeutic potential, GENV-HEM has been granted orphan drug designation by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of hemophilia A and B. GeneVentiv has also forged a strategic collaboration with ReciBioPharm to ensure that GENV-HEM meets the stringent Good Manufacturing Practice (GMP) standards and Good Laboratory Practice (GLP) requirements for manufacturing and testing.

In Anerkennung seines erheblichen therapeutischen Potenzials wurde GENV-HEM von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) der Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Hämophilie A und B verliehen. GeneVentiv hat außerdem eine strategische Zusammenarbeit mit ReciBioPharm geschlossen, um sicherzustellen, dass GENV- HEM erfüllt die strengen Standards der Good Manufacturing Practice (GMP) und Good Laboratory Practice (GLP) für Herstellung und Prüfung.

"The combined support of this grant and our manufacturing partnership with ReciBioPharm significantly reduces the financial burden on investors while maximizing resources for the critical IND-enabling studies," added Race. "This grant brings us one step closer to submitting the IND for GENV-HEM, paving the way for human clinical trials and ultimately providing a transformative treatment option for patients with hemophilia."

„Die kombinierte Unterstützung dieses Zuschusses und unserer Produktionspartnerschaft mit ReciBioPharm reduziert die finanzielle Belastung für Investoren erheblich und maximiert gleichzeitig die Ressourcen für die wichtigen IND-ermöglichenden Studien“, fügte Race hinzu. „Dieser Zuschuss bringt uns der Einreichung des IND für GENV-HEM einen Schritt näher, ebnet den Weg für klinische Studien am Menschen und bietet letztendlich eine transformative Behandlungsoption für Patienten mit Hämophilie.“

The SBIR grant from the NIH represents a testament to the groundbreaking nature of GeneVentiv's gene therapy approach for hemophilia. With promising preclinical results, a robust canine study, and comprehensive safety assessments underway, GENV-HEM is poised to make a profound impact on the lives of hemophilia patients worldwide.

Der SBIR-Zuschuss des NIH ist ein Beweis für die bahnbrechende Natur des Gentherapieansatzes von GeneVentiv bei Hämophilie. Mit vielversprechenden präklinischen Ergebnissen, einer robusten Hundestudie und umfassenden Sicherheitsbewertungen ist GENV-HEM bereit, einen tiefgreifenden Einfluss auf das Leben von Hämophiliepatienten weltweit zu haben.