筋ジストロフィー協会、筋ジストロフィーと関連筋疾患の研究に資金提供するために新たに500万ドル近くの助成金を授与

筋ジストロフィー協会（MDA）は、デュシェンヌ型や四肢帯を含むさまざまな形態の筋ジストロフィーや関連する筋疾患の研究に資金を提供するために、20近くの新たな助成金を授与した。

The Muscular Dystrophy Association (MDA) has awarded nearly two dozen new grants to fund research into various forms of muscular dystrophy, including Duchenne and limb-girdle, as well as related muscle diseases.

筋ジストロフィー協会（MDA）は、デュシェンヌ型や四肢帯を含むさまざまな形態の筋ジストロフィーや関連する筋疾患の研究に資金を提供するために、20近くの新たな助成金を授与した。

Altogether, the funding totals more than $5 million across 21 grants, according to a press release from the nonprofit.

非営利団体のプレスリリースによると、資金調達額は21件の助成金を合わせて総額500万ドル以上となる。

“The Muscular Dystrophy Association is proud to continue driving critical research that brings hope and tangible progress to the neuromuscular community,” said Donald S. Wood, PhD, president and CEO of the MDA. “These projects reflect our dedication to the people we serve; we are eager to see how they will fuel clinical and scientific progress and, ultimately, lead to new treatments.”

「筋ジストロフィー協会は、神経筋コミュニティに希望と具体的な進歩をもたらす重要な研究を推進し続けることを誇りに思っています」とMDAの社長兼最高経営責任者（CEO）のドナルド・S・ウッド博士は述べた。 「これらのプロジェクトは、私たちがサービスを提供する人々に対する私たちの献身を反映しています。私たちはそれらがどのように臨床的および科学的進歩を促進し、最終的には新しい治療法につながるのかを楽しみにしています。」

There are 14 research grants in all, as well as seven development awards for fellowship trainees. The MDA partnered with two other nonprofits on three collaboration grants — one for a University of California Los Angeles researcher seeking to develop a gene therapy for a type of limb-girdle muscular dystrophy (LGMD).

合計 14 件の研究助成金と、フェローシップ研修生に対する 7 件の開発賞があります。 MDA は、他の 2 つの非営利団体と 3 つの協力助成金で提携しました。1 つは、四肢帯型筋ジストロフィー (LGMD) の一種に対する遺伝子治療の開発を目指すカリフォルニア大学ロサンゼルス校の研究者に対するものでした。

Over $5M in funding awarded across 21 MDA grants

21 件の MDA 助成金で 500 万ドルを超える資金が授与されました

The newly awarded funding includes several research grants to well-established scientists. For example, Jyoti Jaiswal, PhD, a professor at Children’s National Research and Innovation, a hospital in Washington, D.C., won funding for his work to prevent muscle cell death and damage in Duchenne muscular dystrophy, known as DMD.

新たに授与された資金には、著名な科学者に対するいくつかの研究助成金が含まれています。たとえば、ワシントンDCの病院であるチルドレンズ・ナショナル・リサーチ・アンド・イノベーションの教授であるジョティ・ジャイシュワル博士は、DMDとして知られるデュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける筋細胞の死滅と損傷を防ぐ研究で資金を獲得した。

DMD is caused by gene mutations that lead to a lack of dystrophin — a protein that normally acts like a shock absorber in muscle cells to limit damage during muscle contractions. Without dystrophin, muscles accumulate more wear and tear damage over time, ultimately driving disease symptoms. Jaiswal’s project will explore a therapy that targets fat-like molecules to stabilize muscle cell membranes, with the goal of reducing muscle damage and improving function in DMD.

DMDは、ジストロフィン（通常は筋細胞内でショックアブソーバーのように機能し、筋収縮時の損傷を制限するタンパク質）の欠乏を引き起こす遺伝子変異によって引き起こされます。ジストロフィンがないと、筋肉は時間の経過とともにさらに多くの磨耗損傷を蓄積し、最終的には病気の症状を引き起こします。ジャイシュワル氏のプロジェクトでは、筋損傷を軽減し、DMDの機能を改善することを目的として、脂肪様分子を標的にして筋細胞膜を安定化させる治療法を探求する。

Another of the newly funded projects will explore the use of gene-editing technologies to treat LGMD, a group of genetic disorders characterized by muscle wasting in the shoulders and hips. That project, led by Scot Wolfe, PhD, of the University of Massachusetts Chan Medical School, will be testing gene editing to correct mutations that cause LGMD type 2G/R7. Wolfe is using stem cells, a mouse model, and other approaches to develop a platform that could also be expanded to treat other types of LGMD.

新たに資金提供を受けた別のプロジェクトでは、肩や腰の筋肉の消耗を特徴とする遺伝性疾患のグループであるLGMDを治療するための遺伝子編集技術の利用を検討する予定だ。マサチューセッツ大学チャン医科大学院のスコット・ウルフ博士が主導するこのプロジェクトでは、LGMDタイプ2G/R7の原因となる突然変異を修正するための遺伝子編集をテストする予定だ。 Wolfe 氏は、幹細胞、マウスモデル、その他のアプローチを使用して、他のタイプの LGMD の治療にも拡張できるプラットフォームを開発しています。

A separate project focused on LGMD is being jointly funded by the MDA and the Coalition to Cure Calpain 3. That project, led by Melissa Spencer, PhD, co-director of the Center for Duchenne Muscular Dystrophy at UCLA, aims to develop a gene therapy for LGMD type 2A/R1. This type of LGMD is caused by mutations in the CAPN3 gene; the project is focused on finding effective ways to deliver a healthy version of this gene to muscle cells.

LGMDに焦点を当てた別のプロジェクトには、MDAとカルパイン3治療連合が共同で資金提供している。そのプロジェクトは、UCLAデュシェンヌ型筋ジストロフィーセンターの共同所長であるメリッサ・スペンサー博士が主導し、遺伝子治療の開発を目的としている。 LGMDタイプ2A/R1用。このタイプの LGMD は、CAPN3 遺伝子の変異によって引き起こされます。このプロジェクトは、この遺伝子の健全なバージョンを筋細胞に届ける効果的な方法を見つけることに焦点を当てています。

“We are excited to support Dr. Spencer’s groundbreaking work in advancing gene therapy for LGMD2A/R1,” Jennifer R. Levy, PhD, scientific director of the Coalition to Cure Calpain 3, said in a separate press release. “By funding this project, we are not only pushing the boundaries of what’s possible in genetic research but also reinforcing our commitment to finding life-altering treatments for those affected by this rare condition. This collaboration with MDA will enable us to accelerate progress and bring hope to the LGMD2A/R1 community.”

「私たちは、LGMD2A/R1の遺伝子治療の進歩におけるスペンサー博士の画期的な研究を支援できることに興奮しています」と、カルパイン3治療連合の科学ディレクター、ジェニファー・R・レヴィ博士は別のプレスリリースで述べた。 「このプロジェクトに資金を提供することで、私たちは遺伝子研究の可能性の限界を押し広げるだけでなく、この稀な疾患に罹患している人々の人生を変える治療法を見つけるという私たちの取り組みを強化します。 MDA とのこの協力により、私たちは進歩を加速し、LGMD2A/R1 コミュニティに希望をもたらすことができます。」

Spencer said the new funding “will allow us to refine our gene therapy approach and move closer to a treatment that could significantly improve the quality of life for people living with LGMD 2A/R1.”

スペンサー氏は、新たな資金提供により「遺伝子治療アプローチを改良し、LGMD 2A/R1患者の生活の質を大幅に改善できる治療法に近づける」と述べた。

According to Sharon Hesterlee, PhD, the MDA’s chief research officer, this work by Spencer “represents a major step forward in gene therapy” for this type of LGMD.

MDAの主任研究責任者であるシャロン・ヘスターリー博士によると、スペンサーのこの研究は、このタイプのLGMDに対する「遺伝子治療における大きな前進を意味する」という。

“Our partnership with C3 highlights the importance of collaboration in advancing research and finding potential cures for neuromuscular diseases,” Hesterlee said.

「C3とのパートナーシップは、研究を進め、神経筋疾患の潜在的な治療法を見つける上での協力の重要性を浮き彫りにしています」とヘスターリー氏は述べた。

Other projects funded by the MDA in this round will focus on neuromuscular conditions like spinal muscular atrophy (SMA) and amyotrophic lateral sclerosis (ALS).

このラウンドで MDA が資金提供する他のプロジェクトは、脊髄性筋萎縮症 (SMA) や筋萎縮性側索硬化症 (ALS) などの神経筋疾患に焦点を当てます。

The MDA also has awarded more than a half-dozen grants to support early-career researchers studying muscular dystrophy and related disorders, with project goals ranging from making gene therapy safer to evaluating the effects of hormones in specific types of muscular dystrophy

MDAはまた、筋ジストロフィーと関連疾患を研究する若手研究者を支援するために6件以上の助成金を授与しており、そのプロジェクト目標は遺伝子治療の安全性の向上から特定の種類の筋ジストロフィーにおけるホルモンの影響の評価まで多岐にわたります。

“We are excited to award these new grants to researchers whose work has the potential to bring us closer to disease-modifying treatments for neuromuscular diseases,” Hesterlee said. “These grants not only support established researchers but also nurture the next generation of scientists who will continue the fight against these debilitating diseases.”

「神経筋疾患の疾患修飾治療法に近づける可能性のある研究を行っている研究者にこれらの新たな助成金を授与できることをうれしく思います」とヘスターリー氏は述べた。 「これらの助成金は、著名な研究者を支援するだけでなく、これらの衰弱性疾患との闘いを続ける次世代の科学者を育成することにもつながります。」

The MDA’s investment to date in neuromuscular disease research exceeds $1 billion, according to the association.

同協会によると、これまでのMDAの神経筋疾患研究への投資額は10億ドルを超えている。