La Muscular Dystrophy Association accorde près de 5 millions de dollars en nouvelles subventions pour financer la recherche sur la dystrophie musculaire et les maladies musculaires associées

La Muscular Dystrophy Association (MDA) a accordé près de deux douzaines de nouvelles subventions pour financer la recherche sur diverses formes de dystrophie musculaire, notamment celle de Duchenne et des ceintures, ainsi que sur les maladies musculaires associées.

The Muscular Dystrophy Association (MDA) has awarded nearly two dozen new grants to fund research into various forms of muscular dystrophy, including Duchenne and limb-girdle, as well as related muscle diseases.

La Muscular Dystrophy Association (MDA) a accordé près de deux douzaines de nouvelles subventions pour financer la recherche sur diverses formes de dystrophie musculaire, notamment celle de Duchenne et des ceintures, ainsi que sur les maladies musculaires associées.

Altogether, the funding totals more than $5 million across 21 grants, according to a press release from the nonprofit.

Au total, le financement totalise plus de 5 millions de dollars répartis sur 21 subventions, selon un communiqué de presse de l'organisation à but non lucratif.

“The Muscular Dystrophy Association is proud to continue driving critical research that brings hope and tangible progress to the neuromuscular community,” said Donald S. Wood, PhD, president and CEO of the MDA. “These projects reflect our dedication to the people we serve; we are eager to see how they will fuel clinical and scientific progress and, ultimately, lead to new treatments.”

« La Muscular Dystrophy Association est fière de continuer à mener des recherches cruciales qui apportent de l'espoir et des progrès tangibles à la communauté neuromusculaire », a déclaré Donald S. Wood, PhD, président et chef de la direction de la MDA. « Ces projets reflètent notre dévouement envers les personnes que nous servons ; nous sommes impatients de voir comment ils alimenteront le progrès clinique et scientifique et, à terme, mèneront à de nouveaux traitements.

There are 14 research grants in all, as well as seven development awards for fellowship trainees. The MDA partnered with two other nonprofits on three collaboration grants — one for a University of California Los Angeles researcher seeking to develop a gene therapy for a type of limb-girdle muscular dystrophy (LGMD).

Il existe au total 14 bourses de recherche, ainsi que sept bourses de développement pour les stagiaires boursiers. Le MDA s'est associé à deux autres organisations à but non lucratif pour trois subventions de collaboration – une pour un chercheur de l'Université de Californie à Los Angeles cherchant à développer une thérapie génique pour un type de dystrophie musculaire des ceintures (LGMD).

Over $5M in funding awarded across 21 MDA grants

Plus de 5 millions de dollars de financement accordés dans le cadre de 21 subventions MDA

The newly awarded funding includes several research grants to well-established scientists. For example, Jyoti Jaiswal, PhD, a professor at Children’s National Research and Innovation, a hospital in Washington, D.C., won funding for his work to prevent muscle cell death and damage in Duchenne muscular dystrophy, known as DMD.

Le financement nouvellement accordé comprend plusieurs subventions de recherche à des scientifiques bien établis. Par exemple, Jyoti Jaiswal, PhD, professeur au Children's National Research and Innovation, un hôpital de Washington, DC, a obtenu un financement pour ses travaux visant à prévenir la mort et les dommages des cellules musculaires dans la dystrophie musculaire de Duchenne, connue sous le nom de DMD.

DMD is caused by gene mutations that lead to a lack of dystrophin — a protein that normally acts like a shock absorber in muscle cells to limit damage during muscle contractions. Without dystrophin, muscles accumulate more wear and tear damage over time, ultimately driving disease symptoms. Jaiswal’s project will explore a therapy that targets fat-like molecules to stabilize muscle cell membranes, with the goal of reducing muscle damage and improving function in DMD.

La DMD est causée par des mutations génétiques qui entraînent un manque de dystrophine, une protéine qui agit normalement comme un amortisseur dans les cellules musculaires pour limiter les dommages lors des contractions musculaires. Sans dystrophine, les muscles accumulent davantage de dommages au fil du temps, entraînant finalement les symptômes de la maladie. Le projet de Jaiswal explorera une thérapie qui cible des molécules ressemblant à de la graisse pour stabiliser les membranes des cellules musculaires, dans le but de réduire les dommages musculaires et d'améliorer la fonction dans la DMD.

Another of the newly funded projects will explore the use of gene-editing technologies to treat LGMD, a group of genetic disorders characterized by muscle wasting in the shoulders and hips. That project, led by Scot Wolfe, PhD, of the University of Massachusetts Chan Medical School, will be testing gene editing to correct mutations that cause LGMD type 2G/R7. Wolfe is using stem cells, a mouse model, and other approaches to develop a platform that could also be expanded to treat other types of LGMD.

Un autre des projets nouvellement financés explorera l'utilisation de technologies d'édition génétique pour traiter la LGMD, un groupe de troubles génétiques caractérisés par une fonte musculaire des épaules et des hanches. Ce projet, dirigé par Scot Wolfe, PhD, de la Chan Medical School de l'Université du Massachusetts, testera l'édition génétique pour corriger les mutations à l'origine du LGMD de type 2G/R7. Wolfe utilise des cellules souches, un modèle de souris et d'autres approches pour développer une plateforme qui pourrait également être étendue pour traiter d'autres types de LGMD.

A separate project focused on LGMD is being jointly funded by the MDA and the Coalition to Cure Calpain 3. That project, led by Melissa Spencer, PhD, co-director of the Center for Duchenne Muscular Dystrophy at UCLA, aims to develop a gene therapy for LGMD type 2A/R1. This type of LGMD is caused by mutations in the CAPN3 gene; the project is focused on finding effective ways to deliver a healthy version of this gene to muscle cells.

Un projet distinct axé sur la LGMD est financé conjointement par le MDA et la Coalition to Cure Calpain 3. Ce projet, dirigé par Melissa Spencer, PhD, codirectrice du Centre pour la dystrophie musculaire de Duchenne à l'UCLA, vise à développer une thérapie génique. pour LGMD type 2A/R1. Ce type de LGMD est causé par des mutations du gène CAPN3 ; le projet vise à trouver des moyens efficaces de transmettre une version saine de ce gène aux cellules musculaires.

“We are excited to support Dr. Spencer’s groundbreaking work in advancing gene therapy for LGMD2A/R1,” Jennifer R. Levy, PhD, scientific director of the Coalition to Cure Calpain 3, said in a separate press release. “By funding this project, we are not only pushing the boundaries of what’s possible in genetic research but also reinforcing our commitment to finding life-altering treatments for those affected by this rare condition. This collaboration with MDA will enable us to accelerate progress and bring hope to the LGMD2A/R1 community.”

« Nous sommes ravis de soutenir le travail révolutionnaire du Dr Spencer visant à faire progresser la thérapie génique pour LGMD2A/R1 », a déclaré Jennifer R. Levy, PhD, directrice scientifique de la Coalition to Cure Calpain 3, dans un communiqué de presse distinct. « En finançant ce projet, nous repoussons non seulement les limites de ce qui est possible en recherche génétique, mais nous renforçons également notre engagement à trouver des traitements qui changent la vie des personnes touchées par cette maladie rare. Cette collaboration avec MDA nous permettra d’accélérer les progrès et d’apporter de l’espoir à la communauté LGMD2A/R1.

Spencer said the new funding “will allow us to refine our gene therapy approach and move closer to a treatment that could significantly improve the quality of life for people living with LGMD 2A/R1.”

Spencer a déclaré que le nouveau financement « nous permettra d’affiner notre approche de thérapie génique et de nous rapprocher d’un traitement qui pourrait améliorer considérablement la qualité de vie des personnes vivant avec LGMD 2A/R1 ».

According to Sharon Hesterlee, PhD, the MDA’s chief research officer, this work by Spencer “represents a major step forward in gene therapy” for this type of LGMD.

Selon Sharon Hesterlee, PhD, directrice de recherche au MDA, ces travaux de Spencer « représentent une avancée majeure dans la thérapie génique » pour ce type de LGMD.

“Our partnership with C3 highlights the importance of collaboration in advancing research and finding potential cures for neuromuscular diseases,” Hesterlee said.

"Notre partenariat avec C3 met en évidence l'importance de la collaboration pour faire progresser la recherche et trouver des remèdes potentiels aux maladies neuromusculaires", a déclaré Hesterlee.

Other projects funded by the MDA in this round will focus on neuromuscular conditions like spinal muscular atrophy (SMA) and amyotrophic lateral sclerosis (ALS).

D'autres projets financés par le MDA dans ce cycle se concentreront sur les maladies neuromusculaires comme l'amyotrophie musculaire spinale (SMA) et la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

The MDA also has awarded more than a half-dozen grants to support early-career researchers studying muscular dystrophy and related disorders, with project goals ranging from making gene therapy safer to evaluating the effects of hormones in specific types of muscular dystrophy

La MDA a également accordé plus d'une demi-douzaine de subventions pour soutenir les chercheurs en début de carrière qui étudient la dystrophie musculaire et les troubles associés, avec des objectifs de projet allant de rendre la thérapie génique plus sûre à l'évaluation des effets des hormones dans des types spécifiques de dystrophie musculaire.

“We are excited to award these new grants to researchers whose work has the potential to bring us closer to disease-modifying treatments for neuromuscular diseases,” Hesterlee said. “These grants not only support established researchers but also nurture the next generation of scientists who will continue the fight against these debilitating diseases.”

"Nous sommes ravis d'attribuer ces nouvelles subventions à des chercheurs dont les travaux ont le potentiel de nous rapprocher des traitements modificateurs de la maladie pour les maladies neuromusculaires", a déclaré Hesterlee. « Ces subventions soutiennent non seulement les chercheurs établis, mais soutiennent également la prochaine génération de scientifiques qui poursuivront la lutte contre ces maladies débilitantes. »

The MDA’s investment to date in neuromuscular disease research exceeds $1 billion, according to the association.

L'investissement du MDA à ce jour dans la recherche sur les maladies neuromusculaires dépasse le milliard de dollars, selon l'association.