Die Muscular Dystrophy Association vergibt fast 5 Millionen US-Dollar an neuen Zuschüssen zur Finanzierung der Forschung zu Muskeldystrophie und damit verbundenen Muskelerkrankungen

Die Muscular Dystrophy Association (MDA) hat fast zwei Dutzend neue Zuschüsse vergeben, um die Erforschung verschiedener Formen der Muskeldystrophie, einschließlich Duchenne- und Gliedmaßengürteldystrophie, sowie verwandter Muskelerkrankungen zu finanzieren.

The Muscular Dystrophy Association (MDA) has awarded nearly two dozen new grants to fund research into various forms of muscular dystrophy, including Duchenne and limb-girdle, as well as related muscle diseases.

Die Muscular Dystrophy Association (MDA) hat fast zwei Dutzend neue Zuschüsse vergeben, um die Erforschung verschiedener Formen der Muskeldystrophie, einschließlich Duchenne- und Gliedmaßengürteldystrophie, sowie verwandter Muskelerkrankungen zu finanzieren.

Altogether, the funding totals more than $5 million across 21 grants, according to a press release from the nonprofit.

Laut einer Pressemitteilung der gemeinnützigen Organisation beläuft sich die Finanzierung insgesamt auf mehr als 5 Millionen US-Dollar in 21 Zuschüssen.

“The Muscular Dystrophy Association is proud to continue driving critical research that brings hope and tangible progress to the neuromuscular community,” said Donald S. Wood, PhD, president and CEO of the MDA. “These projects reflect our dedication to the people we serve; we are eager to see how they will fuel clinical and scientific progress and, ultimately, lead to new treatments.”

„Die Muscular Dystrophy Association ist stolz darauf, weiterhin kritische Forschung voranzutreiben, die der neuromuskulären Gemeinschaft Hoffnung und greifbare Fortschritte bringt“, sagte Donald S. Wood, PhD, Präsident und CEO der MDA. „Diese Projekte spiegeln unser Engagement für die Menschen wider, denen wir dienen; Wir sind gespannt, wie sie den klinischen und wissenschaftlichen Fortschritt vorantreiben und letztendlich zu neuen Behandlungen führen werden.“

There are 14 research grants in all, as well as seven development awards for fellowship trainees. The MDA partnered with two other nonprofits on three collaboration grants — one for a University of California Los Angeles researcher seeking to develop a gene therapy for a type of limb-girdle muscular dystrophy (LGMD).

Insgesamt gibt es 14 Forschungsstipendien sowie sieben Entwicklungspreise für Stipendiaten. Das MDA hat mit zwei anderen gemeinnützigen Organisationen drei Kooperationsstipendien vergeben – eines davon ging an einen Forscher der University of California in Los Angeles, der eine Gentherapie für eine Art Gliedmaßengürtel-Muskeldystrophie (LGMD) entwickeln wollte.

Over $5M in funding awarded across 21 MDA grants

Über 5 Millionen US-Dollar an Fördermitteln für 21 MDA-Stipendien

The newly awarded funding includes several research grants to well-established scientists. For example, Jyoti Jaiswal, PhD, a professor at Children’s National Research and Innovation, a hospital in Washington, D.C., won funding for his work to prevent muscle cell death and damage in Duchenne muscular dystrophy, known as DMD.

Die neu vergebenen Fördermittel umfassen mehrere Forschungsstipendien an etablierte Wissenschaftler. Beispielsweise erhielt Jyoti Jaiswal, PhD, Professor am Children's National Research and Innovation, einem Krankenhaus in Washington, D.C., Fördermittel für seine Arbeit zur Verhinderung des Absterbens und der Schädigung von Muskelzellen bei Duchenne-Muskeldystrophie, bekannt als DMD.

DMD is caused by gene mutations that lead to a lack of dystrophin — a protein that normally acts like a shock absorber in muscle cells to limit damage during muscle contractions. Without dystrophin, muscles accumulate more wear and tear damage over time, ultimately driving disease symptoms. Jaiswal’s project will explore a therapy that targets fat-like molecules to stabilize muscle cell membranes, with the goal of reducing muscle damage and improving function in DMD.

DMD wird durch Genmutationen verursacht, die zu einem Mangel an Dystrophin führen – einem Protein, das normalerweise wie ein Stoßdämpfer in Muskelzellen wirkt, um Schäden bei Muskelkontraktionen zu begrenzen. Ohne Dystrophin häufen sich mit der Zeit mehr Abnutzungsschäden in den Muskeln an, was letztendlich zu Krankheitssymptomen führt. Jaiswals Projekt wird eine Therapie erforschen, die auf fettähnliche Moleküle abzielt, um Muskelzellmembranen zu stabilisieren, mit dem Ziel, Muskelschäden zu reduzieren und die Funktion bei DMD zu verbessern.

Another of the newly funded projects will explore the use of gene-editing technologies to treat LGMD, a group of genetic disorders characterized by muscle wasting in the shoulders and hips. That project, led by Scot Wolfe, PhD, of the University of Massachusetts Chan Medical School, will be testing gene editing to correct mutations that cause LGMD type 2G/R7. Wolfe is using stem cells, a mouse model, and other approaches to develop a platform that could also be expanded to treat other types of LGMD.

Ein weiteres der neu finanzierten Projekte wird den Einsatz von Gen-Editing-Technologien zur Behandlung von LGMD untersuchen, einer Gruppe genetischer Erkrankungen, die durch Muskelschwund in den Schultern und Hüften gekennzeichnet sind. In diesem von Scot Wolfe, PhD, von der Chan Medical School der University of Massachusetts geleiteten Projekt wird Geneditierung getestet, um Mutationen zu korrigieren, die LGMD Typ 2G/R7 verursachen. Wolfe nutzt Stammzellen, ein Mausmodell und andere Ansätze, um eine Plattform zu entwickeln, die auch auf die Behandlung anderer LGMD-Typen ausgeweitet werden könnte.

A separate project focused on LGMD is being jointly funded by the MDA and the Coalition to Cure Calpain 3. That project, led by Melissa Spencer, PhD, co-director of the Center for Duchenne Muscular Dystrophy at UCLA, aims to develop a gene therapy for LGMD type 2A/R1. This type of LGMD is caused by mutations in the CAPN3 gene; the project is focused on finding effective ways to deliver a healthy version of this gene to muscle cells.

Ein separates Projekt mit Schwerpunkt auf LGMD wird gemeinsam von der MDA und der Coalition to Cure Calpain 3 finanziert. Dieses Projekt unter der Leitung von Melissa Spencer, PhD, Co-Direktorin des Zentrums für Duchenne-Muskeldystrophie an der UCLA, zielt auf die Entwicklung einer Gentherapie ab für LGMD Typ 2A/R1. Diese Art von LGMD wird durch Mutationen im CAPN3-Gen verursacht; Das Projekt konzentriert sich darauf, effektive Wege zu finden, um Muskelzellen eine gesunde Version dieses Gens zuzuführen.

“We are excited to support Dr. Spencer’s groundbreaking work in advancing gene therapy for LGMD2A/R1,” Jennifer R. Levy, PhD, scientific director of the Coalition to Cure Calpain 3, said in a separate press release. “By funding this project, we are not only pushing the boundaries of what’s possible in genetic research but also reinforcing our commitment to finding life-altering treatments for those affected by this rare condition. This collaboration with MDA will enable us to accelerate progress and bring hope to the LGMD2A/R1 community.”

„Wir freuen uns, Dr. Spencers bahnbrechende Arbeit bei der Weiterentwicklung der Gentherapie für LGMD2A/R1 zu unterstützen“, sagte Jennifer R. Levy, PhD, wissenschaftliche Leiterin der Coalition to Cure Calpain 3, in einer separaten Pressemitteilung. „Durch die Finanzierung dieses Projekts erweitern wir nicht nur die Grenzen des Möglichen in der Genforschung, sondern bekräftigen auch unser Engagement, lebensverändernde Behandlungen für Menschen zu finden, die von dieser seltenen Erkrankung betroffen sind. Diese Zusammenarbeit mit MDA wird es uns ermöglichen, den Fortschritt zu beschleunigen und der LGMD2A/R1-Community Hoffnung zu geben.“

Spencer said the new funding “will allow us to refine our gene therapy approach and move closer to a treatment that could significantly improve the quality of life for people living with LGMD 2A/R1.”

Spencer sagte, die neue Finanzierung „wird es uns ermöglichen, unseren Gentherapie-Ansatz zu verfeinern und einer Behandlung näher zu kommen, die die Lebensqualität von Menschen mit LGMD 2A/R1 deutlich verbessern könnte.“

According to Sharon Hesterlee, PhD, the MDA’s chief research officer, this work by Spencer “represents a major step forward in gene therapy” for this type of LGMD.

Laut Sharon Hesterlee, PhD, der Forschungsleiterin des MDA, stellt diese Arbeit von Spencer „einen großen Fortschritt in der Gentherapie“ für diese Art von LGMD dar.

“Our partnership with C3 highlights the importance of collaboration in advancing research and finding potential cures for neuromuscular diseases,” Hesterlee said.

„Unsere Partnerschaft mit C3 unterstreicht die Bedeutung der Zusammenarbeit bei der Weiterentwicklung der Forschung und der Suche nach potenziellen Heilmitteln für neuromuskuläre Erkrankungen“, sagte Hesterlee.

Other projects funded by the MDA in this round will focus on neuromuscular conditions like spinal muscular atrophy (SMA) and amyotrophic lateral sclerosis (ALS).

Weitere vom MDA in dieser Runde geförderte Projekte konzentrieren sich auf neuromuskuläre Erkrankungen wie spinale Muskelatrophie (SMA) und amyotrophe Lateralsklerose (ALS).

The MDA also has awarded more than a half-dozen grants to support early-career researchers studying muscular dystrophy and related disorders, with project goals ranging from making gene therapy safer to evaluating the effects of hormones in specific types of muscular dystrophy

Das MDA hat außerdem mehr als ein halbes Dutzend Zuschüsse vergeben, um Nachwuchsforscher zu unterstützen, die sich mit Muskeldystrophie und verwandten Erkrankungen befassen. Die Projektziele reichen von der Erhöhung der Sicherheit der Gentherapie bis hin zur Bewertung der Wirkung von Hormonen bei bestimmten Arten von Muskeldystrophie

“We are excited to award these new grants to researchers whose work has the potential to bring us closer to disease-modifying treatments for neuromuscular diseases,” Hesterlee said. “These grants not only support established researchers but also nurture the next generation of scientists who will continue the fight against these debilitating diseases.”

„Wir freuen uns, diese neuen Zuschüsse an Forscher zu vergeben, deren Arbeit das Potenzial hat, uns krankheitsmodifizierenden Behandlungen für neuromuskuläre Erkrankungen näher zu bringen“, sagte Hesterlee. „Diese Zuschüsse unterstützen nicht nur etablierte Forscher, sondern fördern auch die nächste Generation von Wissenschaftlern, die den Kampf gegen diese schwächenden Krankheiten fortsetzen werden.“

The MDA’s investment to date in neuromuscular disease research exceeds $1 billion, according to the association.

Nach Angaben des Verbandes beläuft sich die bisherige Investition des MDA in die Erforschung neuromuskulärer Erkrankungen auf über 1 Milliarde US-Dollar.