근이영양증 협회는 근이영양증 및 관련 근육 질환에 대한 연구 자금을 지원하기 위해 약 500만 달러의 신규 보조금을 지급합니다.

근이영양증협회(MDA)는 뒤시엔느 및 사지 거들 등 다양한 형태의 근이영양증과 관련 근육 질환에 대한 연구 자금을 지원하기 위해 약 24개의 새로운 보조금을 수여했습니다.

The Muscular Dystrophy Association (MDA) has awarded nearly two dozen new grants to fund research into various forms of muscular dystrophy, including Duchenne and limb-girdle, as well as related muscle diseases.

근이영양증협회(MDA)는 뒤시엔느 및 사지 거들 등 다양한 형태의 근이영양증과 관련 근육 질환에 대한 연구 자금을 지원하기 위해 약 24개의 새로운 보조금을 수여했습니다.

Altogether, the funding totals more than $5 million across 21 grants, according to a press release from the nonprofit.

비영리 단체의 보도 자료에 따르면, 총 21개 보조금에 걸쳐 총 500만 달러 이상의 자금이 지원되었습니다.

“The Muscular Dystrophy Association is proud to continue driving critical research that brings hope and tangible progress to the neuromuscular community,” said Donald S. Wood, PhD, president and CEO of the MDA. “These projects reflect our dedication to the people we serve; we are eager to see how they will fuel clinical and scientific progress and, ultimately, lead to new treatments.”

MDA의 회장 겸 CEO인 Donald S. Wood 박사는 “근이영양증협회는 신경근 커뮤니티에 희망과 실질적인 진전을 가져오는 중요한 연구를 계속 추진하게 된 것을 자랑스럽게 생각합니다.”라고 말했습니다. “이러한 프로젝트는 우리가 봉사하는 사람들에 대한 우리의 헌신을 반영합니다. 우리는 이것이 어떻게 임상적, 과학적 발전을 촉진하고 궁극적으로 새로운 치료법으로 이어질지 보고 싶습니다.”

There are 14 research grants in all, as well as seven development awards for fellowship trainees. The MDA partnered with two other nonprofits on three collaboration grants — one for a University of California Los Angeles researcher seeking to develop a gene therapy for a type of limb-girdle muscular dystrophy (LGMD).

총 14개의 연구 보조금과 펠로우십 연수생을 위한 7개의 개발상이 있습니다. MDA는 세 가지 협력 보조금을 통해 다른 두 비영리 단체와 파트너십을 맺었습니다. 그 중 하나는 일종의 사지 근이영양증(LGMD)에 대한 유전자 치료법을 개발하려는 캘리포니아 대학교 로스앤젤레스 연구원을 위한 것입니다.

Over $5M in funding awarded across 21 MDA grants

21개 MDA 보조금에 500만 달러 이상의 자금 지원

The newly awarded funding includes several research grants to well-established scientists. For example, Jyoti Jaiswal, PhD, a professor at Children’s National Research and Innovation, a hospital in Washington, D.C., won funding for his work to prevent muscle cell death and damage in Duchenne muscular dystrophy, known as DMD.

새로 수여된 자금에는 잘 알려진 과학자들에 대한 여러 연구 보조금이 포함됩니다. 예를 들어, 워싱턴 DC에 있는 어린이 국립 연구 혁신 병원의 교수인 Jyoti Jaiswal 박사는 DMD로 알려진 Duchenne 근이영양증의 근육 세포 사멸과 손상을 예방하기 위한 연구로 자금을 지원 받았습니다.

DMD is caused by gene mutations that lead to a lack of dystrophin — a protein that normally acts like a shock absorber in muscle cells to limit damage during muscle contractions. Without dystrophin, muscles accumulate more wear and tear damage over time, ultimately driving disease symptoms. Jaiswal’s project will explore a therapy that targets fat-like molecules to stabilize muscle cell membranes, with the goal of reducing muscle damage and improving function in DMD.

DMD는 일반적으로 근육 수축 중 손상을 제한하기 위해 근육 세포에서 충격 흡수 장치처럼 작용하는 단백질인 디스트로핀의 부족으로 이어지는 유전자 돌연변이로 인해 발생합니다. 디스트로핀이 없으면 근육은 시간이 지남에 따라 더 많은 마모와 손상을 축적하여 궁극적으로 질병 증상을 유발합니다. Jaiswal의 프로젝트는 근육 손상을 줄이고 DMD의 기능을 향상시키는 것을 목표로 지방 유사 분자를 표적으로 삼아 근육 세포막을 안정화시키는 치료법을 탐구할 것입니다.

Another of the newly funded projects will explore the use of gene-editing technologies to treat LGMD, a group of genetic disorders characterized by muscle wasting in the shoulders and hips. That project, led by Scot Wolfe, PhD, of the University of Massachusetts Chan Medical School, will be testing gene editing to correct mutations that cause LGMD type 2G/R7. Wolfe is using stem cells, a mouse model, and other approaches to develop a platform that could also be expanded to treat other types of LGMD.

새로 자금을 지원받는 또 다른 프로젝트에서는 어깨와 엉덩이의 근육 소모가 특징인 유전 질환 그룹인 LGMD를 치료하기 위한 유전자 편집 기술의 사용을 탐구할 것입니다. 매사추세츠대학교 챈 의과대학의 Scot Wolfe 박사가 이끄는 이 프로젝트에서는 LGMD 유형 2G/R7을 유발하는 돌연변이를 수정하기 위해 유전자 편집을 테스트할 예정입니다. Wolfe는 줄기 세포, 마우스 모델 및 기타 접근법을 사용하여 다른 유형의 LGMD를 치료하기 위해 확장할 수 있는 플랫폼을 개발하고 있습니다.

A separate project focused on LGMD is being jointly funded by the MDA and the Coalition to Cure Calpain 3. That project, led by Melissa Spencer, PhD, co-director of the Center for Duchenne Muscular Dystrophy at UCLA, aims to develop a gene therapy for LGMD type 2A/R1. This type of LGMD is caused by mutations in the CAPN3 gene; the project is focused on finding effective ways to deliver a healthy version of this gene to muscle cells.

LGMD에 초점을 맞춘 별도의 프로젝트가 MDA와 Calpain 3 치료 연합의 공동 자금 지원을 받고 있습니다. UCLA Duchenne 근이영양증 센터의 공동 책임자인 Melissa Spencer 박사가 이끄는 이 프로젝트는 유전자 치료법 개발을 목표로 합니다. LGMD 유형 2A/R1용. 이러한 유형의 LGMD는 CAPN3 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 이 프로젝트는 이 유전자의 건강한 버전을 근육 세포에 전달하는 효과적인 방법을 찾는 데 중점을 두고 있습니다.

“We are excited to support Dr. Spencer’s groundbreaking work in advancing gene therapy for LGMD2A/R1,” Jennifer R. Levy, PhD, scientific director of the Coalition to Cure Calpain 3, said in a separate press release. “By funding this project, we are not only pushing the boundaries of what’s possible in genetic research but also reinforcing our commitment to finding life-altering treatments for those affected by this rare condition. This collaboration with MDA will enable us to accelerate progress and bring hope to the LGMD2A/R1 community.”

Calpain 3 치료 연합의 과학 책임자인 Jennifer R. Levy 박사는 별도의 보도 자료에서 “LGMD2A/R1에 대한 유전자 치료를 발전시키는 Spencer 박사의 획기적인 연구를 지원하게 되어 기쁘게 생각합니다.”라고 말했습니다. “이 프로젝트에 자금을 지원함으로써 우리는 유전 연구에서 가능한 것의 경계를 넓힐 뿐만 아니라 이 희귀한 질환으로 영향을 받는 사람들의 삶을 바꾸는 치료법을 찾는 우리의 헌신을 강화하고 있습니다. MDA와의 이번 협력을 통해 우리는 LGMD2A/R1 커뮤니티에 발전을 가속화하고 희망을 가져올 수 있을 것입니다.”

Spencer said the new funding “will allow us to refine our gene therapy approach and move closer to a treatment that could significantly improve the quality of life for people living with LGMD 2A/R1.”

Spencer는 새로운 자금을 통해 "우리는 유전자 치료 접근법을 개선하고 LGMD 2A/R1 환자의 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있는 치료법에 더 가까이 다가갈 수 있게 될 것"이라고 말했습니다.

According to Sharon Hesterlee, PhD, the MDA’s chief research officer, this work by Spencer “represents a major step forward in gene therapy” for this type of LGMD.

MDA의 최고 연구 책임자인 Sharon Hesterlee 박사에 따르면 Spencer의 이번 연구는 이러한 유형의 LGMD에 대한 "유전자 치료의 주요 진전을 나타냅니다".

“Our partnership with C3 highlights the importance of collaboration in advancing research and finding potential cures for neuromuscular diseases,” Hesterlee said.

Hesterlee는 “C3와의 파트너십은 연구를 발전시키고 신경근 질환에 대한 잠재적인 치료법을 찾는 데 있어 협력의 중요성을 강조합니다.”라고 말했습니다.

Other projects funded by the MDA in this round will focus on neuromuscular conditions like spinal muscular atrophy (SMA) and amyotrophic lateral sclerosis (ALS).

이번 라운드에서 MDA가 자금을 지원하는 다른 프로젝트는 척수성 근위축증(SMA) 및 근위축성 측삭 경화증(ALS)과 같은 신경근 질환에 중점을 둘 것입니다.

The MDA also has awarded more than a half-dozen grants to support early-career researchers studying muscular dystrophy and related disorders, with project goals ranging from making gene therapy safer to evaluating the effects of hormones in specific types of muscular dystrophy

MDA는 또한 유전자 치료를 보다 안전하게 만드는 것부터 특정 유형의 근이영양증에 대한 호르몬 효과 평가에 이르기까지 프로젝트 목표를 가지고 근이영양증 및 관련 장애를 연구하는 신진 연구자를 지원하기 위해 6개 이상의 보조금을 수여했습니다.

“We are excited to award these new grants to researchers whose work has the potential to bring us closer to disease-modifying treatments for neuromuscular diseases,” Hesterlee said. “These grants not only support established researchers but also nurture the next generation of scientists who will continue the fight against these debilitating diseases.”

Hesterlee는 “우리는 신경근 질환에 대한 질병 수정 치료법에 더 가까이 다가갈 수 있는 잠재력을 가진 연구자들에게 이러한 새로운 보조금을 수여하게 되어 기쁘게 생각합니다.”라고 말했습니다. "이러한 보조금은 기존 연구자를 지원할 뿐만 아니라 이러한 쇠약해지는 질병과 계속해서 싸울 차세대 과학자를 양성하는 데도 도움이 됩니다."

The MDA’s investment to date in neuromuscular disease research exceeds $1 billion, according to the association.

협회에 따르면 현재까지 신경근 질환 연구에 대한 MDA의 투자는 10억 달러를 초과합니다.