Axsome Therapeutics、ナルコレプシー治療薬AXS-12の第3相良好な結果を発表

Axsome Therapeutics の第 3 相 SYMPHONY 試験では、AXS-12 (レボキセチン) がナルコレプシーの症状を軽減するという肯定的な結果を示しました。 AXS-12 はプラセボ (66%) と比較して脱力発作を 83% 大幅に減少させ、患者の 33% で寛解を達成しました。日中の過度の眠気の重症度と認知機能にも改善が観察されました。 AXS-12 は、一般的な軽度から中程度の有害事象を伴う良好な安全性プロファイルを示しました。この薬剤の希少疾病用医薬品指定と 2039 年までの特許保護により、FDA の承認が得られれば独占権が得られる可能性があります。

Axsome Therapeutics Reports Positive Phase 3 Results for Narcolepsy Drug AXS-12

Axsome Therapeutics、ナルコレプシー治療薬 AXS-12 の第 3 相良好な結果を報告

NEW YORK, March 8, 2023 - Axsome Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AXSM), a biopharmaceutical company focused on developing and commercializing novel therapies for central nervous system disorders, today announced positive top-line results from its pivotal Phase 3 SYMPHONY trial evaluating AXS-12 (reboxetine) for the treatment of narcolepsy.

ニューヨーク、2023年3月8日 - 中枢神経系疾患の新規治療法の開発と商品化に注力するバイオ医薬品会社であるアックスサム・セラピューティクス社（NASDAQ: AXSM）は、本日、重要な第3相SYMPHONY試験の評価から得られた肯定的なトップライン結果を発表しました。ナルコレプシー治療用のAXS-12（レボキセチン）。

The randomized, double-blind, placebo-controlled SYMPHONY trial enrolled 90 patients with narcolepsy. Participants received either AXS-12 or placebo for five weeks. The primary endpoint was the change from baseline in weekly cataplexy attacks, a sudden loss of muscle tone triggered by strong emotions that is a hallmark symptom of narcolepsy.

無作為化二重盲検プラセボ対照SYMPHONY試験には、90人のナルコレプシー患者が登録された。参加者はAXS-12またはプラセボのいずれかを5週間投与された。主要評価項目は、ナルコレプシーの特徴的な症状である強い感情によって引き起こされる突然の筋緊張の喪失である毎週の脱力発作のベースラインからの変化でした。

AXS-12 met the primary endpoint, demonstrating a statistically significant reduction in weekly cataplexy attacks at Week 5 compared to placebo. The mean reduction from baseline was 83% in the AXS-12 group versus 66% in the placebo group (p<0.001). Additionally, 33% of patients treated with AXS-12 achieved complete remission of cataplexy by Week 5, compared to 9.5% of patients receiving placebo (p=0.003).

AXS-12は主要評価項目を達成し、プラセボと比較して5週目に毎週の脱力発作の統計的に有意な減少を示しました。ベースラインからの平均減少率は、AXS-12 グループでは 83% だったのに対し、プラセボ グループでは 66% でした (p

Improvements were also observed in excessive daytime sleepiness (EDS), another core symptom of narcolepsy. Patients treated with AXS-12 experienced a mean reduction of 1.8 points on the Clinician Global Impression of Severity scale for EDS, compared to a 0.9-point reduction in the placebo group (p<0.001). Cognitive function, as measured by the Cognitive Function Items of the Functional Outcomes of Sleep Questionnaire, also improved significantly with AXS-12 treatment (p<0.001).

ナルコレプシーのもう一つの中核症状である日中の過度の眠気（EDS）にも改善が観察されました。 AXS-12で治療を受けた患者は、臨床医によるEDSの重症度スケールで平均1.8ポイントの低下を経験したが、プラセボ群では0.9ポイントの低下であった(p

The safety profile of AXS-12 was favorable. The most common adverse events were dry mouth, nausea, and constipation, which were generally mild to moderate in severity. The trial reported low rates of discontinuation due to adverse events.

AXS-12 の安全性プロファイルは良好でした。最も一般的な有害事象は口渇、吐き気、便秘で、一般に軽度から中等度の重症度でした。この試験では、有害事象による中止率が低いことが報告されました。

"These positive Phase 3 results demonstrate the potential of AXS-12 to significantly reduce cataplexy attacks and improve EDS in patients with narcolepsy," said Herriot Tabuteau, M.D., Chief Executive Officer of Axsome Therapeutics. "The rapid and substantial reduction of cataplexy events is particularly encouraging, as this symptom can be debilitating and often persists despite existing treatments."

「これらの良好な第 3 相結果は、AXS-12 がナルコレプシー患者の脱力発作発作を大幅に軽減し、EDS を改善する可能性を示しています」と Axsome Therapeutics の最高経営責任者、ヘリオット タブトー医学博士は述べています。 「脱力発作は衰弱させる可能性があり、既存の治療にもかかわらず持続することが多いため、脱力発作の急速かつ実質的な軽減は特に心強いことです。」

AXS-12 has been granted Orphan Drug Designation by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of narcolepsy. The company has also filed for a New Drug Application (NDA) for AXS-12 and expects to receive a decision from the FDA in the second half of 2023. If approved, AXS-12 would be the first new treatment for narcolepsy in over a decade.

AXS-12 は、ナルコレプシーの治療薬として米国食品医薬品局 (FDA) から希少疾病用医薬品指定を取得しています。同社はAXS-12の新薬申請（NDA）も申請しており、2023年下半期にはFDAから決定が下される予定だ。承認されれば、AXS-12はここ1年で初のナルコレプシーの新しい治療法となる。十年。

Axsome Therapeutics plans to present detailed results from the SYMPHONY trial at upcoming scientific meetings. The company is also conducting an ongoing open-label safety extension trial of AXS-12 to further evaluate the long-term safety and efficacy of the drug.

Axsome Therapeutics は、今後の学術会議で SYMPHONY 試験の詳細な結果を発表する予定です。同社はまた、薬剤の長期安全性と有効性をさらに評価するために、AXS-12 の非盲検安全性延長試験を​​進行中です。

AXS-12 is protected by issued patents until at least 2039, providing the potential for seven years of marketing exclusivity in the United States upon FDA approval.

AXS-12 は発行された特許によって少なくとも 2039 年まで保護されており、FDA の承認が得られれば米国で 7 年間独占的に販売される可能性があります。

About Narcolepsy

ナルコレプシーについて

Narcolepsy is a chronic neurological disorder characterized by excessive daytime sleepiness (EDS), cataplexy, and other sleep-related disturbances. EDS is a disabling symptom that can lead to difficulty concentrating, memory problems, and impaired performance at work or school. Cataplexy is a sudden loss of muscle tone that can be triggered by strong emotions, such as laughter or anger. Narcolepsy can have a significant impact on the quality of life of affected individuals and their families.

ナルコレプシーは、日中の過度の眠気 (EDS)、脱力発作、その他の睡眠関連障害を特徴とする慢性神経障害です。 EDS は、集中力の低下、記憶障害、仕事や学校でのパフォーマンスの低下につながる可能性のある、生活に支障をきたす症状です。脱力発作は、笑いや怒りなどの強い感情によって引き起こされる突然の筋緊張の喪失です。ナルコレプシーは、罹患者とその家族の生活の質に重大な影響を与える可能性があります。

About Axsome Therapeutics

アックスサム・セラピューティクスについて

Axsome Therapeutics is a biopharmaceutical company dedicated to developing and commercializing novel therapies for central nervous system disorders. The company's pipeline includes several product candidates in clinical development for the treatment of depression, migraine, narcolepsy, and Alzheimer's disease. Axsome Therapeutics is headquartered in New York City.

Axsome Therapeutics は、中枢神経系疾患の新しい治療法の開発と商品化に特化したバイオ医薬品会社です。同社のパイプラインには、うつ病、片頭痛、ナルコレプシー、アルツハイマー病の治療のための臨床開発中のいくつかの製品候補が含まれています。 Axsome Therapeutics はニューヨーク市に本社を置いています。

Forward-Looking Statements

将来の見通しに関する記述

This press release contains forward-looking statements that involve substantial risks and uncertainties. These statements are based on current expectations and assumptions that are subject to change. Actual results could differ materially from those projected in any forward-looking statements due to various factors, including the uncertainties inherent in clinical development and regulatory approval processes. Axsome Therapeutics undertakes no obligation to update or revise any forward-looking statements.

このプレスリリースには、重大なリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの記述は現在の予想と仮定に基づいており、変更される可能性があります。実際の結果は、臨床開発や規制当局の承認プロセスに固有の不確実性を含むさまざまな要因により、将来の見通しに関する記述で予測された結果と大きく異なる可能性があります。 Axsome Therapeutics は、将来の見通しに関する記述を更新または修正する義務を負いません。