Axsome Therapeutics annonce des résultats positifs de phase 3 pour le médicament contre la narcolepsie AXS-12

L'essai SYMPHONY de phase 3 d'Axsome Therapeutics a révélé des résultats positifs pour l'AXS-12 (réboxétine) dans la réduction des symptômes de la narcolepsie. AXS-12 a réduit de manière significative les crises de cataplexie de 83 % par rapport au placebo (66 %) et a obtenu une rémission chez 33 % des patients. Des améliorations ont également été observées dans la gravité de la somnolence diurne excessive et dans la fonction cognitive. AXS-12 a démontré un profil d'innocuité favorable avec des événements indésirables fréquents légers à modérés. La désignation de médicament orphelin et la protection par brevet du médicament jusqu'en 2039 offrent une exclusivité potentielle après approbation de la FDA.

Axsome Therapeutics Reports Positive Phase 3 Results for Narcolepsy Drug AXS-12

Axsome Therapeutics annonce des résultats positifs de phase 3 pour le médicament contre la narcolepsie AXS-12

NEW YORK, March 8, 2023 - Axsome Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AXSM), a biopharmaceutical company focused on developing and commercializing novel therapies for central nervous system disorders, today announced positive top-line results from its pivotal Phase 3 SYMPHONY trial evaluating AXS-12 (reboxetine) for the treatment of narcolepsy.

NEW YORK, 8 mars 2023 - Axsome Therapeutics, Inc. (NASDAQ : AXSM), une société biopharmaceutique axée sur le développement et la commercialisation de nouvelles thérapies pour les troubles du système nerveux central, a annoncé aujourd'hui les premiers résultats positifs de son essai pivot de phase 3 SYMPHONY évaluant AXS-12 (réboxétine) pour le traitement de la narcolepsie.

The randomized, double-blind, placebo-controlled SYMPHONY trial enrolled 90 patients with narcolepsy. Participants received either AXS-12 or placebo for five weeks. The primary endpoint was the change from baseline in weekly cataplexy attacks, a sudden loss of muscle tone triggered by strong emotions that is a hallmark symptom of narcolepsy.

L'essai SYMPHONY, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo, a recruté 90 patients atteints de narcolepsie. Les participants ont reçu soit AXS-12, soit un placebo pendant cinq semaines. Le critère d'évaluation principal était le changement par rapport à la valeur initiale des crises de cataplexie hebdomadaires, une perte soudaine de tonus musculaire déclenchée par des émotions fortes qui est un symptôme caractéristique de la narcolepsie.

AXS-12 met the primary endpoint, demonstrating a statistically significant reduction in weekly cataplexy attacks at Week 5 compared to placebo. The mean reduction from baseline was 83% in the AXS-12 group versus 66% in the placebo group (p<0.001). Additionally, 33% of patients treated with AXS-12 achieved complete remission of cataplexy by Week 5, compared to 9.5% of patients receiving placebo (p=0.003).

AXS-12 a atteint le critère d'évaluation principal, démontrant une réduction statistiquement significative des crises de cataplexie hebdomadaires à la semaine 5 par rapport au placebo. La réduction moyenne par rapport à la valeur initiale était de 83 % dans le groupe AXS-12 contre 66 % dans le groupe placebo (p

Improvements were also observed in excessive daytime sleepiness (EDS), another core symptom of narcolepsy. Patients treated with AXS-12 experienced a mean reduction of 1.8 points on the Clinician Global Impression of Severity scale for EDS, compared to a 0.9-point reduction in the placebo group (p<0.001). Cognitive function, as measured by the Cognitive Function Items of the Functional Outcomes of Sleep Questionnaire, also improved significantly with AXS-12 treatment (p<0.001).

Des améliorations ont également été observées dans la somnolence diurne excessive (EDS), un autre symptôme central de la narcolepsie. Les patients traités par AXS-12 ont présenté une réduction moyenne de 1,8 points sur l'échelle d'impression globale de gravité du clinicien pour l'EDS, par rapport à une réduction de 0,9 point dans le groupe placebo (p

The safety profile of AXS-12 was favorable. The most common adverse events were dry mouth, nausea, and constipation, which were generally mild to moderate in severity. The trial reported low rates of discontinuation due to adverse events.

Le profil de sécurité de l'AXS-12 était favorable. Les événements indésirables les plus courants étaient la bouche sèche, les nausées et la constipation, dont la gravité était généralement légère à modérée. L'essai a rapporté de faibles taux d'abandon en raison d'événements indésirables.

"These positive Phase 3 results demonstrate the potential of AXS-12 to significantly reduce cataplexy attacks and improve EDS in patients with narcolepsy," said Herriot Tabuteau, M.D., Chief Executive Officer of Axsome Therapeutics. "The rapid and substantial reduction of cataplexy events is particularly encouraging, as this symptom can be debilitating and often persists despite existing treatments."

« Ces résultats positifs de Phase 3 démontrent le potentiel de l'AXS-12 à réduire considérablement les crises de cataplexie et à améliorer l'EDS chez les patients atteints de narcolepsie », a déclaré Herriot Tabuteau, M.D., PDG d'Axsome Therapeutics. "La réduction rapide et substantielle des événements de cataplexie est particulièrement encourageante, car ce symptôme peut être débilitant et persiste souvent malgré les traitements existants."

AXS-12 has been granted Orphan Drug Designation by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of narcolepsy. The company has also filed for a New Drug Application (NDA) for AXS-12 and expects to receive a decision from the FDA in the second half of 2023. If approved, AXS-12 would be the first new treatment for narcolepsy in over a decade.

AXS-12 a reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la narcolepsie. La société a également déposé une demande de nouveau médicament (NDA) pour l'AXS-12 et espère recevoir une décision de la FDA au cours du second semestre 2023. S'il est approuvé, l'AXS-12 serait le premier nouveau traitement contre la narcolepsie depuis plus d'un an. décennie.

Axsome Therapeutics plans to present detailed results from the SYMPHONY trial at upcoming scientific meetings. The company is also conducting an ongoing open-label safety extension trial of AXS-12 to further evaluate the long-term safety and efficacy of the drug.

Axsome Therapeutics prévoit de présenter les résultats détaillés de l'essai SYMPHONY lors de prochaines réunions scientifiques. La société mène également un essai ouvert d’extension de l’innocuité de l’AXS-12 afin d’évaluer plus en détail l’innocuité et l’efficacité à long terme du médicament.

AXS-12 is protected by issued patents until at least 2039, providing the potential for seven years of marketing exclusivity in the United States upon FDA approval.

AXS-12 est protégé par des brevets délivrés jusqu'en 2039 au moins, offrant la possibilité d'une exclusivité commerciale de sept ans aux États-Unis après approbation de la FDA.

About Narcolepsy

À propos de la narcolepsie

Narcolepsy is a chronic neurological disorder characterized by excessive daytime sleepiness (EDS), cataplexy, and other sleep-related disturbances. EDS is a disabling symptom that can lead to difficulty concentrating, memory problems, and impaired performance at work or school. Cataplexy is a sudden loss of muscle tone that can be triggered by strong emotions, such as laughter or anger. Narcolepsy can have a significant impact on the quality of life of affected individuals and their families.

La narcolepsie est un trouble neurologique chronique caractérisé par une somnolence diurne excessive (EDS), une cataplexie et d'autres troubles liés au sommeil. L'EDS est un symptôme invalidant qui peut entraîner des difficultés de concentration, des problèmes de mémoire et une diminution des performances au travail ou à l'école. La cataplexie est une perte soudaine de tonus musculaire qui peut être déclenchée par des émotions fortes, comme le rire ou la colère. La narcolepsie peut avoir un impact significatif sur la qualité de vie des personnes touchées et de leurs familles.

About Axsome Therapeutics

À propos d’Axsome Therapeutics

Axsome Therapeutics is a biopharmaceutical company dedicated to developing and commercializing novel therapies for central nervous system disorders. The company's pipeline includes several product candidates in clinical development for the treatment of depression, migraine, narcolepsy, and Alzheimer's disease. Axsome Therapeutics is headquartered in New York City.

Axsome Therapeutics est une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de nouvelles thérapies pour les troubles du système nerveux central. Le pipeline de la société comprend plusieurs produits candidats en développement clinique pour le traitement de la dépression, de la migraine, de la narcolepsie et de la maladie d'Alzheimer. Axsome Therapeutics a son siège social à New York.

Forward-Looking Statements

Énoncés prospectifs

This press release contains forward-looking statements that involve substantial risks and uncertainties. These statements are based on current expectations and assumptions that are subject to change. Actual results could differ materially from those projected in any forward-looking statements due to various factors, including the uncertainties inherent in clinical development and regulatory approval processes. Axsome Therapeutics undertakes no obligation to update or revise any forward-looking statements.

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives qui impliquent des risques et des incertitudes importants. Ces déclarations sont basées sur des attentes et des hypothèses actuelles qui sont susceptibles de changer. Les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux projetés dans les déclarations prospectives en raison de divers facteurs, notamment les incertitudes inhérentes aux processus de développement clinique et d'approbation réglementaire. Axsome Therapeutics ne s'engage aucunement à mettre à jour ou à réviser les déclarations prospectives.