Axsome Therapeutics gibt positive Phase-3-Ergebnisse für das Narkolepsiemedikament AXS-12 bekannt

Die Phase-3-SYMPHONY-Studie von Axsome Therapeutics zeigte positive Ergebnisse für AXS-12 (Reboxetin) bei der Reduzierung von Narkolepsiesymptomen. AXS-12 verringerte Kataplexie-Anfälle im Vergleich zu Placebo (66 %) signifikant um 83 % und erreichte bei 33 % der Patienten eine Remission. Verbesserungen wurden auch beim Schweregrad der übermäßigen Tagesschläfrigkeit und bei der kognitiven Funktion beobachtet. AXS-12 zeigte ein günstiges Sicherheitsprofil mit häufigen leichten bis mittelschweren Nebenwirkungen. Der Orphan-Drug-Status des Arzneimittels und der Patentschutz bis 2039 bieten potenzielle Exklusivität bei der FDA-Zulassung.

Axsome Therapeutics Reports Positive Phase 3 Results for Narcolepsy Drug AXS-12

Axsome Therapeutics meldet positive Phase-3-Ergebnisse für das Narkolepsiemedikament AXS-12

NEW YORK, March 8, 2023 - Axsome Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AXSM), a biopharmaceutical company focused on developing and commercializing novel therapies for central nervous system disorders, today announced positive top-line results from its pivotal Phase 3 SYMPHONY trial evaluating AXS-12 (reboxetine) for the treatment of narcolepsy.

NEW YORK, 8. März 2023 – Axsome Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AXSM), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapien für Erkrankungen des Zentralnervensystems konzentriert, gab heute positive Gesamtergebnisse seiner zulassungsrelevanten Phase-3-Studie SYMPHONY bekannt AXS-12 (Reboxetin) zur Behandlung von Narkolepsie.

The randomized, double-blind, placebo-controlled SYMPHONY trial enrolled 90 patients with narcolepsy. Participants received either AXS-12 or placebo for five weeks. The primary endpoint was the change from baseline in weekly cataplexy attacks, a sudden loss of muscle tone triggered by strong emotions that is a hallmark symptom of narcolepsy.

An der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten SYMPHONY-Studie nahmen 90 Patienten mit Narkolepsie teil. Die Teilnehmer erhielten fünf Wochen lang entweder AXS-12 oder Placebo. Der primäre Endpunkt war die Veränderung der wöchentlichen Kataplexie-Anfälle gegenüber dem Ausgangswert, einem plötzlichen Verlust des Muskeltonus, der durch starke Emotionen ausgelöst wird und ein charakteristisches Symptom der Narkolepsie ist.

AXS-12 met the primary endpoint, demonstrating a statistically significant reduction in weekly cataplexy attacks at Week 5 compared to placebo. The mean reduction from baseline was 83% in the AXS-12 group versus 66% in the placebo group (p<0.001). Additionally, 33% of patients treated with AXS-12 achieved complete remission of cataplexy by Week 5, compared to 9.5% of patients receiving placebo (p=0.003).

AXS-12 erreichte den primären Endpunkt und zeigte eine statistisch signifikante Verringerung wöchentlicher Kataplexie-Attacken in Woche 5 im Vergleich zu Placebo. Die mittlere Reduktion gegenüber dem Ausgangswert betrug 83 % in der AXS-12-Gruppe gegenüber 66 % in der Placebo-Gruppe (S

Improvements were also observed in excessive daytime sleepiness (EDS), another core symptom of narcolepsy. Patients treated with AXS-12 experienced a mean reduction of 1.8 points on the Clinician Global Impression of Severity scale for EDS, compared to a 0.9-point reduction in the placebo group (p<0.001). Cognitive function, as measured by the Cognitive Function Items of the Functional Outcomes of Sleep Questionnaire, also improved significantly with AXS-12 treatment (p<0.001).

Verbesserungen wurden auch bei übermäßiger Tagesschläfrigkeit (EDS), einem weiteren Kernsymptom der Narkolepsie, beobachtet. Patienten, die mit AXS-12 behandelt wurden, erlebten eine durchschnittliche Reduzierung um 1,8 Punkte auf der Clinician Global Impression of Severity-Skala für EDS, verglichen mit einer Reduzierung um 0,9 Punkte in der Placebogruppe (S

The safety profile of AXS-12 was favorable. The most common adverse events were dry mouth, nausea, and constipation, which were generally mild to moderate in severity. The trial reported low rates of discontinuation due to adverse events.

Das Sicherheitsprofil von AXS-12 war günstig. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Mundtrockenheit, Übelkeit und Verstopfung, die im Allgemeinen leicht bis mittelschwer waren. Die Studie berichtete über geringe Abbruchraten aufgrund unerwünschter Ereignisse.

"These positive Phase 3 results demonstrate the potential of AXS-12 to significantly reduce cataplexy attacks and improve EDS in patients with narcolepsy," said Herriot Tabuteau, M.D., Chief Executive Officer of Axsome Therapeutics. "The rapid and substantial reduction of cataplexy events is particularly encouraging, as this symptom can be debilitating and often persists despite existing treatments."

„Diese positiven Phase-3-Ergebnisse zeigen das Potenzial von AXS-12, Kataplexie-Anfälle deutlich zu reduzieren und das EDS bei Patienten mit Narkolepsie zu verbessern“, sagte Herriot Tabuteau, M.D., Chief Executive Officer von Axsome Therapeutics. „Besonders ermutigend ist die schnelle und erhebliche Reduzierung von Kataplexie-Ereignissen, da dieses Symptom schwächend sein kann und trotz bestehender Behandlungen oft bestehen bleibt.“

AXS-12 has been granted Orphan Drug Designation by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of narcolepsy. The company has also filed for a New Drug Application (NDA) for AXS-12 and expects to receive a decision from the FDA in the second half of 2023. If approved, AXS-12 would be the first new treatment for narcolepsy in over a decade.

AXS-12 hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) den Orphan Drug Status für die Behandlung von Narkolepsie erhalten. Das Unternehmen hat außerdem einen New Drug Application (NDA) für AXS-12 eingereicht und geht davon aus, in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 eine Entscheidung der FDA zu erhalten. Im Falle einer Zulassung wäre AXS-12 die erste neue Behandlung für Narkolepsie seit über einem Jahr Jahrzehnt.

Axsome Therapeutics plans to present detailed results from the SYMPHONY trial at upcoming scientific meetings. The company is also conducting an ongoing open-label safety extension trial of AXS-12 to further evaluate the long-term safety and efficacy of the drug.

Axsome Therapeutics plant, detaillierte Ergebnisse der SYMPHONY-Studie auf kommenden wissenschaftlichen Tagungen vorzustellen. Das Unternehmen führt außerdem eine laufende offene Sicherheitserweiterungsstudie mit AXS-12 durch, um die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit des Arzneimittels weiter zu bewerten.

AXS-12 is protected by issued patents until at least 2039, providing the potential for seven years of marketing exclusivity in the United States upon FDA approval.

AXS-12 ist durch erteilte Patente bis mindestens 2039 geschützt und bietet nach der FDA-Zulassung das Potenzial für eine siebenjährige Vermarktungsexklusivität in den Vereinigten Staaten.

About Narcolepsy

Über Narkolepsie

Narcolepsy is a chronic neurological disorder characterized by excessive daytime sleepiness (EDS), cataplexy, and other sleep-related disturbances. EDS is a disabling symptom that can lead to difficulty concentrating, memory problems, and impaired performance at work or school. Cataplexy is a sudden loss of muscle tone that can be triggered by strong emotions, such as laughter or anger. Narcolepsy can have a significant impact on the quality of life of affected individuals and their families.

Narkolepsie ist eine chronische neurologische Erkrankung, die durch übermäßige Tagesschläfrigkeit (EDS), Kataplexie und andere schlafbezogene Störungen gekennzeichnet ist. EDS ist ein behinderndes Symptom, das zu Konzentrationsschwierigkeiten, Gedächtnisproblemen und Leistungseinbußen bei der Arbeit oder in der Schule führen kann. Kataplexie ist ein plötzlicher Verlust des Muskeltonus, der durch starke Emotionen wie Lachen oder Wut ausgelöst werden kann. Narkolepsie kann erhebliche Auswirkungen auf die Lebensqualität der Betroffenen und ihrer Familien haben.

About Axsome Therapeutics

Über Axsome Therapeutics

Axsome Therapeutics is a biopharmaceutical company dedicated to developing and commercializing novel therapies for central nervous system disorders. The company's pipeline includes several product candidates in clinical development for the treatment of depression, migraine, narcolepsy, and Alzheimer's disease. Axsome Therapeutics is headquartered in New York City.

Axsome Therapeutics ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapien für Erkrankungen des Zentralnervensystems widmet. Die Pipeline des Unternehmens umfasst mehrere Produktkandidaten in der klinischen Entwicklung zur Behandlung von Depressionen, Migräne, Narkolepsie und Alzheimer. Axsome Therapeutics hat seinen Hauptsitz in New York City.

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Vorausschauende Aussagen

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Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die erhebliche Risiken und Unsicherheiten beinhalten. Diese Aussagen basieren auf aktuellen Erwartungen und Annahmen, die sich ändern können. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener Faktoren, einschließlich der mit der klinischen Entwicklung und behördlichen Genehmigungsverfahren verbundenen Unsicherheiten, erheblich von den in zukunftsgerichteten Aussagen prognostizierten Ergebnissen abweichen. Axsome Therapeutics übernimmt keine Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren oder zu überarbeiten.